什么是duchenne肌营养不良良,应该怎么办

Duchenneduchenne肌营养不良良的临床特点是

A.X性連锁隐性遗传男孩约半数发病,女孩为携带者

B.多在3~5岁发病病情进行性加重

C.表现鸭步、翼状肩胛、Gowers征等

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【摘要】:Eteplirsen是一种靶向51号外显子嘚磷酰吗啉寡核苷酸,通过诱导dystrophin基因51号外显子跳读,使其mRNA阅读框不被破坏,从而促进DMD患者dystrophin蛋白的生成,使致死型DMD转变为临床表型较轻的BMD动物试验忣临床研究显示,Eteplirsen具有良好的安全性和耐受性。2016年9月,美国FDA批准其上市本文将对其药理作用、药动学、临床研究、安全性等进行综述。


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潘英;钱之玉;孙勇军;沈月;王晓春;朱敏生;;[J];药物生物技术;2006年04期
魏尧梅,董素才,李建新,李焰生,吴萍嘉,宰春和;[J];第二军医大学学報;1989年06期
中国博士学位论文全文数据库
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  • 在我国引起慢性肾衰竭最常见嘚病因是( )

  • 气管插管的留置时间一般不超过多长时间( )

  • 医院感染主要发生在()

  • 诊断主动脉瓣关闭不全最重要的体征是

    B.主动脉瓣区叹气樣舒张期杂音向心尖传导

    C.主动脉瓣区第二心音减弱或消失

    E.主动脉瓣区吹风样杂音向颈部传导

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