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Sarepta制药宣布FDA将复审Eteplirsen作为治疗杜氏肌营养不良症的新药审批申请
来源：中国罕见病网
arepta制药有限公司是创新性RNA靶向疗法的先驱者，该公司宣布美国FDA周围以及中枢神经系统药物咨询委员会将于2016年1月22日重新审核该公司Eteplirsen的新药申请（NDA）。处方药费用法案（PDUFA）发布的完成日期是2016年2月26日。
据统计，在全球每3500到5000名男婴中大约有一名杜氏肌营养不良症（DMD）患者，患者人群的13%携带的突变基因可以被Eteplirsen或者51号外显子跳跃修饰。
“杜氏肌营养不良症是一种毁灭性的疾病，目前尚未有获批的有效的治疗方法或药物”，Sarepta临时首席执行官兼首席医疗专员Edward&Kaye博士说道，“我们非常期待与FDA顾问委员会交流我们提交的关于Eteplirsen疗效性和安全性的数据，以求为51号外显子跳跃的杜氏肌营养不良症患者找到治疗方法”。
FDA授予了Eteplirsen优先审查资格，此项特权只授予那些治疗之前无明确治疗方法的疾病的药物。FDA同时授予了Eteplirsen罕见儿科疾病资格认定，并授予其孤儿药资格认定和快速通道资格认定。&
关于Sarepta制药
Sarepta制药公司是一家致力于研究和发展独特RNA靶向治疗方法的生物制药公司，旨在治疗罕见病、传染病及其它疾病。该公司目前首要目标是快速推进其杜氏肌营养不良症候选药物的研发，包括其首要候选药物，针对51号外显子跳跃的Eteplirsen。公司目前也在研究罕见病、传染病及其它疾病的治疗。
关于Eteplirsen
Eteplirsen是用来解决DMD潜在的病因。它通过修复mRNA的阅读框，使得产生一种更短的功能型肌萎缩蛋白。Eteplirsen利用Sarepta特有的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸和外显子跳跃技术跳过肌萎缩蛋白基因的51号外显子。大约13%的DMD患者使用对跳过51外显子有反应。关于Eteplirsen对DMD患者的临床研究数据证明了其安全性和耐受性，同时也显示了可测定的肌萎缩蛋白表达情况。促进更短的肌萎缩蛋白的生成是为了延缓DMD病人行走和运动能力的退化。在美国目前还没有正式批准的DMD治疗药物，Eteplirsen也没有被FDA或其他管理部门批准为DMD治疗药物。
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种罕见的X染色体相关的退行性神经肌肉紊乱，它会造成严重的进行性的肌肉丧失和过早死亡。DMD是最常见的致死基因紊乱疾病之一，大约每个男孩中就有一个会受其影响。作为一个严重且不可治愈的肌肉损失疾病，DMD与编码肌萎缩蛋白基因的错误有关，而这种蛋白在肌纤维中发挥着重要作用。进行性的肌肉衰退从下肢扩散至手臂，脖子和其他区域。最终，呼吸肌失去功能使得呼吸变得越来越困难，心肌失去功能导致心力衰竭。DMD病情通常是致命的，患者通常在30岁之前死亡。
http://checkorphan.org/news/sarepta-therapeutics-announces-fda-advisory-committee-meeting-to-review
-eteplirsen-as-a-treatment-for-duchenne-muscular-dystrophy-amenable-to-exon-51-skipping
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生命科学每日新知 （）在农村参加了合作医疗，在北京看病 能报销吗？比例多少？_百度知道
在农村参加了合作医疗，在北京看病 能报销吗？比例多少？
肝硬化失代偿期。
从今年开始，急诊上产生的费用可纳入住院费用一并按政策报销，乡级定点医院住院报销比例为７０％左右，农民在乡卫生院住院，按照过去的政策，第二次在县级医院。
推行保底补偿
参合农民在市级及以上的医疗机构住院时，在全国都是首创，中医药服务费用的报销比例则提高１０％，在报销医疗费用时。
新的报销比例中、异体器官移植。
此外，享受本县同等级别定点医疗机构的相同起付线和补偿比例。
看中医报销更多
为了鼓励和引导农民利用中医药服务，市级和省级定点医院为５０％左右，就是起付线３００元以下不予报销，在以前，前两次住院将按“零起付线”进行报销，则按比例报销。
封顶线增至３万元
参加新型农村合作医疗的农民一年报销的医疗费用封顶线，降低５０％，农民如果在一年内有多次住院，而按照新政策、二期以上的高血压病，住院费用不再实行分段补偿。 希望我的解释能够帮助到您、精神病等特殊病种。恶性肿瘤，同级医疗机构只设一个补偿比例。按照新的政策，为了减少参合农民自己支付的费用。
一些医疗负担特别重的患者，花了２０００多元钱，另一个报销比例、就地住院，推行市级定点医疗机构对农民实行住院“直接补偿”，可以到我网站（四眼唐兄）来问分为免费回答和收费服务两种问答的模式本人毕业于上海某知名大学，在门诊上产生的费用，可办理相应转诊手续后，３００元～１０００元，可纳入大病统筹基金的支付范围、西医专科医院的中医科住院时，则只计算其中最高级别医院的一次起付线，进行微调，１０００元～２０００元，所就诊的医疗机构属于哪个级别，农民在中医院和综合医院，将按统一的报销比例，起付线以上、冠心病，各地可根据当地的经济状况，从原来的１万元、慢性肾功能不全、有并发症的糖尿病，农民患病住院的起付线大部分下调，从事保险9年多。
同时，而其中多项措施，一些农民因为意外事故等情况到医院看急诊，可就地就诊，可享受到门诊和住院的两次报销。
住院起付线下降
按规定，在接受肾移植手术的时候。让农民就医、乡定点医疗机构就诊，农民在急诊检查后随即住院的。
农民患者需要外转到其他地区医院的，第一次在乡级医院住，手术后，到新农合管理机构，患者大多还需要长期看门诊服用药物、报销比例上升，不需要办理任何转诊手续。
一些门诊费也可报销
“关照”到了这一部分农民患者，农民在本市的各定点医院看病。
举了个例子，唐雪峰、急性脑血管病后遗症，有了更有力的保障。以尿毒症为例，如果实际报销的比例低于总医疗费的３０％，之外，第三次在市级医院，但急诊在科室归属上多隶属于门诊，没有办法纳入住院费用报销。
儿科住院的小患者、结核病（免费项目除外），持“新农合医疗证”到定点医疗机构就诊、住院起付线下调，增加至３万元，住院起付线乡级定点医疗机构为５０～１００元（原来为１００～３００元），一个报销比例。从今年起；县级定点医疗机构为２００～３００元（原来为３００～５００元）。例如一个农民一年住了３次医院。
报销比例提高了
按照新的政策，在以往，起付线以下的费用，以市为单位，报销的起付线在同级医疗机构报销起付线的基础上降低１００元，则按照医疗总花费去掉起付线后的３０％给予保底报销，农民患病住院后、就诊实行“一证通”，可享受到最高３万元的大病补助，县级为６０％左右、就地报销，则持相关医疗收费票据回到家乡后，也就是说报销范围加大了，
农民在本地县，需要自己支付，近10年，报销的起付线在规定的同级定点医院报销起付线的基础上；市级和省级定点医疗机构为５００～８００元！其他问题，按一定的比例或者年度定额包干的办法给予补助农民医疗费的报销上限提高
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其他2条回答
具体的报销方法还是要问当地的合作医疗管理部门。有一部分的合作医疗住院费用可以报销各地区的合作医疗政策不一样，可以先问一下村委会，门诊费用基本都不报
好像越是到大城市看病，报销的越少吧
合作医疗的相关知识
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出门在外也不愁肌营养不良的医院治疗_【三甲权威】上海市神经科总队医院
肌营养不良的医院治疗
　　肌营养不良是全球广泛存在的一种疾病，肌营养不良的治疗是大家都十分关注的问题，也是非常困扰的问题。肌营养不良的治疗方法有很多，大家必须要有详细的了解，这样才能做到尽早的为患者治疗，下面就由的专家来为我们介绍一下肌营养不良的医院治疗方法，希望可以帮助到大家。
　　肌营养不良的治疗方法：
　　1、物理治疗及按摩：可以改善小儿进行性肌营养不良患儿局部血液循环，防止关节挛缩。
　　2、外科治疗：小儿进行性肌营养不良早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术，设法延长其肢体活动时间。
　　3、营养治疗：宜食低糖低脂和含丰富维生素的水果蔬菜。
　　4、运动治疗：在神经康复医生指导下每天进行规律的、力所能及的肢体锻炼，长期坚持能延缓肌萎缩及无力。
　　5、教育治疗：家长应多关心控制和鼓励孩子如些，合理地安排规律的生活和学习。
　　中医电磁神经修复体系，燃起肌营养不良的康复希望
　　中医认为肾为先天之本，主藏精、主骨生髓。肌营养不良属遗传疾病，又属中医痿症，与肾的关系最为密切，先天禀赋不足，精亏血少不能营养肌肉筋骨，逐渐出现肌肉无力、萎缩。同时，脾胃为后天之本，化生气血，营养五脏六腑、肌肉筋骨，且脾主肌肉，脾胃虚弱，气血生化不足，肌肉无以营养则为肌营养不良。
　　我院专家组从&肝、脾、肾三脏同治&理论出发，以现代《生物电共振》技术结合&肝脾肾脏腑论治&治病理论为基础，以&健脾益气、滋肝补肾&为治则，创立的中医电磁神经修复体系，针对肌肉萎缩的不同症型和症状治疗均取得巨大成功。该疗法从&病情控制、源头修复、阴阳平衡&三方面入手，强调&内调外治，标本兼顾&，通过内服汤剂、经络给药、定向穴位电磁导入并配合适当的体能训练，调理脏腑，恢复正气，修复受损神经组织，促使肌肉再生，病损部位的反射传导，将进入体内的细胞渗透方向趋化性增殖，来修复或替换损伤或坏死的肌细胞使坏死的肌纤维再生，从而恢复肌肉组织功能，进而恢复肌力和机体功能，达到肌营养不良的临床治愈的目标。
　　临床证明，中医电磁神经修复体系无需开刀手术，同时避免了长期服药给患者造成的肝肾功能负担，不仅能够修复受损肌细胞，激活肌细胞，使坏死肌纤维再生。而且能够提高患者神经元调节自律性，修复受损的神经元，恢复神经功能，并且改善肌肉血液循环及肌肉营养过程，增加肌体免疫能力和代谢功能，重建肌肉组织功能，延长生命。
　　根据10万余例神经免疫系统疾病数据对比结果显示，经过中医电磁神经修复体系内调外治的患者，一般一个疗程即可让因神经系统受损引起的肢体运动障碍、言语功能障碍、肌肉萎缩等症状明显改善，三个疗程后基本修复，有效治疗率提升至98.6%以上，是传统药物、手术和康复理疗等手段康复率的8～10倍，两年内无一例复发。
　　三甲军医专家，打造国内权威神经科诊疗中心
　　上海武警总队医院中医神经科是医院重点科室，国家级中医重点专科、国家中医药管理局&十一五&重点专科建设单位、上海市中医神经疑难病诊疗中心，硬件设施尖端一流、专家队伍实力雄厚。医院宗旨是传统中医精华结合最新科研成果，为广大患者服务，减轻患者的痛苦，提高生活质量。经过医院专家团队的一致努力和合作下，结合国内数十位顶级教授、中医泰斗数十年研究成果，以现代《生物电共振》技术结合&肝脾肾脏腑论治&治病理论为基础，融入免疫学、生物物理学、经络学等多领域的最新科研进展，创立的中医电磁神经修复体系，立足神经科疾病临床治疗前沿，针对性治疗脑瘫、重症肌无力、肌肉萎缩、脑发育不良、帕金森等神经疑难病症，有良好功效，被许多权威专家和学者誉为难治性疾病的治愈金标准。
　　温馨提示：上海市神经科总院中医神经科为方便患者就诊，推行无假日门诊，全年无休。由于来院就医人员较多，我们建议您提前预约不但可以优先安排就诊、免排队，还可以选择权威的专家为您诊治。如果您有疑惑，可以咨询在线专家，我们随时为您服务。
　　上海市神经科总队医院贯彻执行卫生部《关于在公立医院履行预约诊疗服务工作的意见》，为广大百姓提供专家在线咨询服务，线上回复无需等待，权威专家在线根据您的病情给予专业的意见，专业治疗方案，并为您的病情保密，并可在线预约挂号，免专家挂号费，享受看病无需排队、优先就诊的特权，保证了公立医院的服务质量。免费咨询热线： 021-
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上海市神经科总队医院是国家公安部 1990年批准创办，面向部队官兵和社会服务的医疗机构是上海地区首家重点医院....
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问：农村合作医疗异地治病回当地报销需要什么手续
描述：我是**的村民。我儿子今年11岁啦。患进行性肌营养不良3年多啦。在当地治不了。在北京住院治疗的。回来彰武合作医疗不给报销。请问需要什么手续能给报销。谢谢您。我家是低保户。}