因“冰桶挑战”而被大众知晓的渐冻症，又被称为肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。渐冻症是一种进行性神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中控制语音，吞咽和四肢运动的神经元死亡。全球估计有500,000人受到渐冻症的困扰。渐冻症患者在当前已获批的渐冻症药物治疗中的获益有限，因此迫切需要可以改变这一致命性疾病进程的新疗法。

不久前美国FDA已经批准在麻省总医院HEALEY ALS平台试验中开启三种试验性新药(IND)治疗方案，这是首次对肌萎缩性侧索硬化症进行此类试验，试验药物包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。

▲图源：美国临床试验注册中心

麻省总医院HEALEY ALS平台试验是一项永久性的多中心、多方案临床试验，用于评估治疗渐冻症的研究药物的安全性和有效性。

三个治疗方案的主要和次要研究目标（时间范围：24周）

疾病进展：通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）衡量的疾病严重程度随时间的变化。每种功能的评分从4（正常）到0（无能力），最高总分为48，最低总分为0。得分越高，表明患者身体功能越好。

1. 呼吸功能：通过缓慢肺活量（SVC）测量的呼吸功能随时间的变化
2. 肌肉力量：使用手持式测功机（HHD）等距测量的肌肉力量随时间的变化。

关于三种渐冻症研究性药物

Zilucoplan是一种研究性大环肽类补体C5新型抑制剂，目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG），免疫介导的坏死性肌病（IMNM），肌萎缩性侧索硬化（ALS）以及其他罕见的、基于组织的补体介导性疾病。

Verdiperstat是一种潜在开创的(first-in-class)、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟，Verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩(MSA)的孤儿药资格。

CNM-Au8是一种新型的口服金纳米晶体混悬剂，它可以支持细胞内产生能量的生物反应，并帮助清除细胞代谢的破坏性副产品。CNM-Au8作为一种新型研究药物，被用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），帕金森氏病和多发性硬化症（MS）的患者。临床前研究表明，CNM-Au8能够保护运动神经元免受严重损伤和死亡。美国FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤儿药地位，用于治疗ALS。

▲美国麻省总医院HEALEY ALS中心，图源：麻省总医院

平台试验方法是开发治疗方法的一种更有效的途径。麻省总医院HEALEY ALS平台试验将有望改变渐冻症治疗的格局。对于部分渐冻症患者来说，去美国参加临床试验也可能是一条希望之路。目前这三种研究性药物的临床试验仍在进行中。有意向参与该平台试验的渐冻症患者和家属，欢迎咨询厚朴方舟，了解更多临床试验相关信息和出国看病流程。

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