全球首个基因编辑上市公司将诞生 为何谷歌等看好？|谷歌|基因_凤凰科技
全球首个基因编辑上市公司将诞生 为何谷歌等看好？
用微信扫描二维码分享至好友和朋友圈
2015年，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9荣登著名学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。
基因编辑 2015年，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9荣登著名学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。在界，以基因测序、癌症肿瘤疗法为代表的生物科技股已雄冠全球资本市场多年。作为A股市场精准医疗龙头股，达安基因、迪安诊断2015年度涨幅高达146.41%和105.93%。 近日，从海外财经媒体，到国内券商，不约而同地再次提及精准医疗，不惜笔墨为第三代基因编辑技术&&CRISPR/ Cas9摇旗呐喊。1月4日，曾获比尔&盖茨和谷歌风投的基因编辑公司Editas medicine向美国证券交易委员会（SEC）递交了首次公开招股（IPO）说明书，拟于今年初上市。Editas一旦成功上市，将成为全球首个基因编辑上市公司。著名财经杂志《巴伦周刊》、《华尔街日报》近期均表示，2016年，美股精准医疗的天平将向素有&造物主之手&的基因编辑倾斜。 技术篇基因编辑被称&造物主之手&有望彻底治愈恶性疾病
为何2016年美股精准医疗将向基因编辑看齐？为何国内券商争相发布相关研报，引导国内资本市场关注？这一系列的问题，最终都可以用第三代基因编辑技术&&CRISPR/Cas9&造物主之手&的美誉来解释。 首先，基因编辑技术与以往的任何医疗技术手段不同，是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造，从而改变遗传性状的操作技术。其应用和普及使得基因水平的遗传缺陷修复，以及彻底治愈白血病、艾滋病等恶性疾病成为了可能。其次，因其相比前两代基因编辑技术，准确度高、效率高、成本低，未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。 因此，发现时间短短不过几年的CRISPR/Cas9却在年，两度入选《科学》杂志十大科学发现，并在去年随着两项重磅研究成果的公布，荣登《科学》杂志十大科学突破榜首。 改写生命源代码 众所周知，目前人类许多疾病源于基因缺陷，且罕有甚至没有相关药物治疗。最近多年，医学界和资本界大热的精准治疗就直接针对疾病的根源&&异常基因本身，而第三代基因编辑技术CRISPR/ Cas9也是基因疗法的一种。 想要理解CRISPR/Cas9，先得把它拆开来看。CRISPR是一种广泛存在于细菌中的DNA（脱氧核糖核酸）片段。据估计，生物界一半以上的细菌都拥有这种基因片段。 CRISPR最初在细菌体内发现，细菌每次战胜病毒后都会将入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因组中，累积的这些病毒区域就是CRISPR。病毒再次入侵时，细胞便利用保留的这些CRISPR片段识别病毒基因，如果发现了匹配的DNA序列，就利用Cas9蛋白酶在精确的位点切割病毒基因，从而发挥免疫作用。 简单地说，实施CRISPR/Cas9技术，需要三个部分：一段具有定位功能的向导RNA（核糖核酸）、具有切割缺陷基因功能的Cas9蛋白酶，以及在体外编辑好的用于替换缺陷基因的DNA序列。而该技术也需要三步骤：向导RNA识别细胞中的特定DNA，并用Cas9 蛋白酶剪短缺陷DNA，最后插入替换DNA。 借助CRISPR精确匹配的特性，研究人员将其开发成实用的基因编辑工具。正如基因编辑技术字面传达的意思，从免疫细胞治疗到遗传缺陷修复，基因编辑技术的应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径。 尽管这种基因序列广泛存在，但直到2007年，一家酸奶公司无意间才发现了细菌这种神奇有效的防御机制；直到2012年，科学家才正式将CRISPR/Cas9技术编撰出来。 国泰君安研报就指出，基因编辑技术在农业种植业、养殖业、医学基因治疗领域展现了巨大应用前景，尤其借助CRISPR技术，在传染性疾病、遗传病、罕见病、肿瘤以及器官移植等领域开辟了全新的路径，是精准医疗方案不可或缺的组成部分。 基因编辑的临床应用分为体外编辑和体内编辑，体外编辑主要用于对T细胞或干细胞进行修改，用以肿瘤和血液系统疾病的治疗；体内编辑是将携带CRISPR/Cas9的病毒载体注射入体内，对体细胞直接编辑，以对抗艾滋病、乙肝等病毒性疾病，或修复一些无临床有效治疗手段的遗传病。 值得注意的是，相比前两代基因编辑技术&&锌指核酸酶（ZFN）与转录激活因子效应物核酸酶（TALEN），CRISPR技术对特定DNA的定位更加精准，成本更加低廉，有助于基因疗法走向大众。 &例如，第一代技术锌指核酸酶（ZFN），每进行一次ZFN的基因编辑技术，锌指的采购费用就是5000美元，加上较低的定位精准度，很容易造成成本浪费。&犹他大学锌指核酸酶领先研究专家达纳&卡罗尔表示，与此不同的是，第三代的CRISPR/Cas9技术，正在生物医学研究领域引起一场巨变。进行研究人员需要订购的只是用以定位特定DNA序列的RNA片段，其他成分都是现成的，全部花费只有30美元。这使得该技术走向大众化，这被达纳&卡罗尔称为是基因靶向治疗的普遍化时代。 资本参与产业化商业化 中泰证券首席宏观策略分析师罗文波指出，最近几年，一些医药科技公司公司如雨后春笋般出现，开发基于CRISPR的基因疗法，此类疗法的首次临床试验会在接下来的一到两年内进行。这些首批试验或许将勾勒出CRISPR的应用场景，即CRISPR成分能被直接注入眼睛等器官，或者细胞能从人体移除并在实验室中进行基因改造后被放回体内&&形成血液的干细胞可能被修正用于治疗诸如镰状细胞性贫血症或&-地中海贫血等疾病。 而这些应用场景的诞生，离不开资本的深度介入。从金融资本对一项技术的青睐，我们也可看出其在科学界和资本界的前景。 罗文波在题为《&基因剪刀&开启造物主平民化新时代》的研报中就指出，自CRISPR/Cas9诞生之日起，资本就深度与产业化、商业化相结合，主要技术发明人均是重要公司创始人。 截止目前，专业从事基因编辑的公司主要有成立于2011年的全球首家基因编辑公司Caribou Biosciences、成立于2013年的Crispr Therapeutics和Editas Medicine，以及成立于2014年的Intellia Therapeutics。 统计显示，2013年以来，几家基因治疗公司在A轮和B轮融资中，总计获得3.74亿美元的风险投资，其中Editas Medicine两轮融资额达到1.63亿美元。此外，Crispr Therapeutics和Intellia Therapeutics融资额分别为8900万美元和8500万美元，其中不乏富达、盖茨基金、谷歌风投等著名投资机构，反映了相关公司在资本市场的炙手可热程度。 国泰君安分析师丁丹就表示，咨询公司BCG的市场调查报告显示，过去五年生物科技领域在基因编辑技术平台上开发的专利技术呈现井喷式增长，年复合增长率高达41%。从技术路径上来看，以CRISPR技术发展最为迅速，TALEN和ZFN技术紧随其后。仅2014年美国和欧盟授权的基于CRISPR技术平台的专利技术多达80项，专利主体既包括科研机构也包括企业，说明该技术已经从学术研究领域向商业化应用迅速转化，并得到快速推广。 目前，基因编辑技术的商业化应用在主要包括科研和制药两大领域，上游包括作为高校以及产品和服务类供应商，分别提供专利授权，试剂开发及核酸序列设计合成，基因编辑应用技术开发及转化，主要终端用户包括生物技术和制药公司、学术研究机构以及合同研发机构。 资本篇第三代基因编辑技术引资本追捧伦理争议与监管问题并存
自开年以来，精准医疗再次站上了风口，但与以往不同的是，包括申万宏源、国泰君安、、中泰证券等多家券商，在本月集体发布精准医疗深度研究报告，几乎无一例外地剑指A股市场还不非常熟悉的名词，第三代基因编辑技术&&CRISPR/Cas9。究竟是什么让这些券商集体关注最新的基因编辑技术？ 1月4日，美国证券交易委员会公布了一条重磅消息，基因编辑公司Editas Medicine递交了在纳斯达克挂牌上市的首次公开招股说明书。这意味着，仅创立两年多的Editas将成为全球基因编辑领域首家IPO公司。《每日经济新闻》记者也将继续关注Editas上市进展。 2017年进行临床试验 Editas由麻省理工学华裔教授张锋和Jennifer Doudna在2013年11月成立，两位创始人均为CRISPR技术的最早发明人。本次上市之后，股票代码为：EDIT。 《每日经济新闻》记者在招股说明书中看到，Editas计划募集1亿美元，其中万美元用于先天性黑矇症LCA10项目（Leber congenital amaurosis，LCA；一种遗传性视力衰退疾病）的临床前和临床试验，2200万美元用于与著名生物制药公司Juno Therapeutics合作项目的癌症治疗临床前研究，以及平台发展及其他临床前研究项目。 值得注意的是，作为一家较早进入基因编辑领域的公司，其创始人又都为CRISPR的发明人，因此Editas在创立之初就受到了各界的关注。2013年11月，Editas获得了来自美国著名风头机构Flagship Ventures等的4300万美元A轮融资。2015年8月，Editas更是获得了来自比尔与梅琳达&盖茨基金会和谷歌风头等重磅投资者的1.2亿美元B轮融资，两轮融资额达到1.63亿美元。 Editas拟在2017年进行LCA10项目临床试验，这也将是CRISPR/Cas9的首次人体临床试验。此外，Editas还计划治疗另两种相关的感染性眼盲等疾病，这两种疾病在美国每年新发病例为3.5万人。 招股书显示，Editas开展的项目还有与Juno Therapeutics合作开展的癌症CAR-T治疗项目，以及良性血液疾病、遗传性肌肉疾病、遗传性肺病、遗传性和感染性肝病等另外四项遗传基因疾病。目前，Editas的主要股东为Flagship Ventures（16.6%），Third Rock Ventures（15.6%），Polaris Venture Partners（15.6%），Bng0（9%），Bosley（4.6%），Viking Global、Fidelity和Deerfield（共计5.8%）。 财务与伦理风险并存 与最近资本市场大热的虚拟现实（VR）和量子通信技术不同，创新医学技术的临床应用、道德风险、法制监管等也是决定其商业化进程的重要因素。 《每日经济新闻》记者注意到，正如诸多尖端生物科技初创企业，Editas自2013年成立以来，在私人融资环境得来的全部资金都用于研发，自成立到2015年9月底，其运营损失节节攀高，财务赤字已经累计达7570万美元。 尽管CRISPR基因编辑技术近几年风光无限，但因其任意修改基因的特性，与之相关的伦理与道德争议也越来越多。 日，备受瞩目的&人类基因编辑国际峰会&达成共识，基因编辑技术不应用于准备建立妊娠的人类胚胎，即反对&定制&婴儿，但并未禁止编辑胚胎或生殖细胞的基础研究；随着科学研究和社会认识的发展，生殖细胞编辑的临床使用应当进行重新考量，为未来基因编辑技术的进一步应用拓展留下了余地。 Editas也在其招股书的风险一栏明确指出，CRISPR/Cas9是一种新型的基因编辑技术，发展时间极其短暂，目前还没有相关产品获得美国或欧盟监管当局的许可。目前，进行临床试验的基因编辑技术仍仅限于第一、二代技术。 因此，即将上市的Editas也无法预计开发相关药品需要投入的时间和资金成本。但有一点是明确的，那就是需要大量资金，这就意味着Editas也没办法预计何时才能盈利，甚至到底能不能盈利。 关注A股市场相关概念股 实际上，我国对于基因编辑技术的研究应用处于国际领先地位。2015年4月，中山大学生命科学学院副教授黄军就发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告，这是全球首篇有关修改人体胚胎细胞的研究（注：黄军就使用的是临床废弃、不能发育的三原核胚胎，规避了伦理道德风险）。黄军就也因此入选全球知名科研期刊《自然》（Nature）杂志2015年度全球科学界重大影响十大人物。 今年以来，西南证券、兴业证券等多家券商都在研报中提到了一家卷烟包装公司&&劲嘉股份（002191，SZ）。 日，劲嘉股份公告称，出资300万元与中山大学签署技术开发合同，共同建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。 对于劲嘉股份借CRISPR技术切大健康产业，中泰证券首席宏观策略师罗文波表示，从国际上看，CRISPR应用于造血干细胞及地中海贫血是其未来主流的两大商业化应用方向之一。目前国际医药巨头诺华已就治疗造血干细胞相关的疾病，包括镰状细胞病、&-地中海贫血与Intellia Therapeutics开展了长达五年的合作。 而自2014年9月，银河生物（000806，SZ）明确提出以生物技术为核心构建公司医药及医疗服务产业以来，其在生物医疗领域动作频频。 2015年4月，银河生物发起设立注册资本为3亿元的银河生物技术有限公司，收购以免疫细胞治疗为主营业务的得康生物60%股权；同年5月，增资控股了掌握免疫药物筛选检测技术和人源化抗体平台的银河医药90%股权。去年11月18日，银河生物子公司又与四川大学生物治疗国家重点实验室签署《合作框架协议书》，约定双方合作开发靶向人VEGFR-1和人CD19的抗肿瘤CAR-T细胞I类新药SKLB083017、SKLB083019，该项目总投资金额暂定为3000万元，用于支付完成项目开发所涉及的相关费用，包括但不限于研发设备、试剂耗材等的采购以及人员工资。 此外，四川大学生物治疗国家重点实验室是我国唯一的生物治疗国家重点实验室，实验室主任魏于全院士的团队从事CAR-T细胞免疫治疗研究8年，已进行多个靶点抗肿瘤CAR-T细胞研究。
[责任编辑：程贺 PT004]
责任编辑：程贺 PT004
用微信扫描二维码分享至好友和朋友圈
凤凰科技官方微信
播放数：1810674
播放数：439983
播放数：1386749
播放数：5808920
48小时点击排行新功能、新界面、新体验，扫描即可下载生物谷APP!
>> MIT评2016年10大突破性技术，基因独占三席
MIT评2016年10大突破性技术，基因独占三席
来源：动脉网
当下时兴的诸多高新技术中，究竟有哪些是真正有望解决解决实际问题、代表科技发展潮流的呢？麻省理工近日就交出了一份他们的答卷。这份名单中，一共列出了10项他们认为最有望成功的，在过去的一年里取得（或即将取得）里程碑式新发展的技术。接下来，就让我们一起来看看都有哪些新科技上榜。
免疫工程技术
技术突破：杀伤性T细胞能够消灭癌症
上榜原因：能够通过工程免疫系统治疗癌症、多发性硬化症以及艾滋病毒
基因工程免疫细胞能够用来挽回癌症患者的生命，而这才只是刚刚开始。一到两年内，该技术就能得以成熟。
该技术由Cellectis公司发明，由此制造出的工程化T细胞可以自主移动并辨识细胞，还能像小机器人一样具有记忆功能，所以能够用于杀死其他特定病毒细胞。
这是一项非常激进的高科技治疗方方法，目前已经在超过300名患者身上做了测试，多数情况下都能够完全治愈患者。十多家制药公司和生物技术公司都在努力将这项技术推上市场。
精确编辑植物基因技术
技术突破：能够以低廉的成本精确编辑植物基因，并且在此之后不留下任何外源DNA
上榜原因：人类需要提升农业生产力，以满足世界不断增长的人口所需（预计2050年全球人口总数将达到10亿）
基因编辑技术CRISPR能够简单可靠的改变农作物基因，创造诸如耐旱、抗病等性状，从而提高产量。该技术成熟需要5~10年。
过去一年的调查研究显示，该技术能够在改变基因的基础上，不留下任何外源DNA的痕迹。而这就意味着，该技术可能将不会受到现行的转基因生物相关规定所约束，并成功避开了大多数消费者所关心的问题。目前，国内已有一家实验室在使用该技术来研发抗性小麦，提高粮食产量。
值得一提的是，该技术在两年之前就已经出线并被麻省理工评为2014年10大突破性技术，此次是第二次登榜。
技术突破：语音识别和自然语言理解的结合，为全球互联网市场创造了最有效的语音接口
上榜原因：用传统的打字输入方式与电脑进行交互是非常痛苦的
强大的语音技术能够使得智能手机更加易于使用。让人欣慰的是，这项技术目前已经成熟；让人更加欣慰的是，中国的互联网公司拥有全球领先的强大的语音技术。
MIT在这里引用了北京三里屯和百度为例，并认为中国是一个能够让语音接口迅速发展的理想场所——因为汉字很难用触摸屏输入。而随着百度在语音技术方面的不断进步，语音接口已经变得更加得心应手，这也使得国人从中受益——从蹩脚的输入法中解脱出来。
语音接口早在几十年前就成为技术专家梦寐以求的技术突破点，更不用说那些科幻作家了。而近年来，由于机器学习领域的技术突破，语音控制已经不再是一种奢求。
去年十一月，百度宣布其位于硅谷的实验室已经开发出一套名为“深度语音识别系统”（DeepSpeech2）的新引擎。该引擎由一个非常强大的神经网络构成，其中引入了上百万条转录语音，在识别语音内容时有着惊人的准确性。
可回收火箭
技术突破：让火箭能够在将荷载货物送入轨道之后安全着陆
上榜原因：降低了飞行成本，为诸多太空事业打开了新世界大门
直到2015年之前，人类共计发射了数以千计的火箭，然而这些火箭通常都是一次性的，在发射之后就会被摧毁。但现在我们已经进入了航天新时代——火箭已经可以直立着陆并被回收以备下一次使用了。
制造一颗火箭需要耗费数百万美元的资金。如果火箭在穿过大气层，自由坠落的过程中燃烧，那么毫无疑问火箭将血本无归。如果想要加以回收，除了需要防止自燃，还要在火箭坠落之前的一段时间内，通过机载软件操纵助推器喷射方向，协助折叠腿使得火箭能够直立站稳。
这项技术能够迅速发展，得益于两位科技大佬——蓝源（BlueOrigin）的杰夫？贝索斯和SpaceX的埃隆？马斯克。如果这项技术能够实现定期进行，使得火箭可以反复加油，那么去太空旅行的成本就能降低100倍。
知识分享型机器人
技术突破：能够让机器人将所学知识发到云上给其他机器人共享
上榜原因：如果每个类型的机器人群体都能共同完成学习工作，就能很好的促进机器人发展
如果机器人能够自己钻研出许多事情，并且还能够将新的知识共享的话，你会不会感到害怕呢？事实上这项技术已经出现，并且将在未来3~5年内成熟。
其实人们希望机器人来代替自己完成的工作比我们想象中的还要多，比如在仓库中包装物品、帮助长期卧床的病人起居、或是为在前线奋战的士兵给予援助等。然而这些技能目前机器人都并没有很好的掌握，换句话说，机器人无法处理一些人类看似很简单的就能做到的事情。
这是因为我们早已在儿时就通过大数据“收集到”了完成这些工作所需的“数据”，而机器人却并没有，它们同样也需要对数据进行收集并学习。而这一学习过程在此前往往需要很长一段时间的积累，那么何不建立一个信息库，让机器人之间共享这些知识数据呢？
DNA应用商店
技术突破：提供了一个全新的DNA测序商业模式，使得遗传信息能够在更多场景下可用
上榜原因：人们的基因在很多情况下起到了决定性作用，比如是否会罹患某种疾病
如果能有一个专门用于存储个人基因库的在线商店，那么人们就能更好的掌握目前所面临的健康风险和疾病倾向，而这项技术在今年就能成熟。
我们的基因组中存储着关于潜在健康风险和身体特征的所有信息。然而目前除了血液测试能够提供有限的遗传信息外，并没有什么方法来存储DNA数据。Helix和Illumina发现了这一问题，并决定筹建世界上最大的基因测序中心。
他们想出的办法是：收集所有用户的样本，进行基因分析后以数据的方式进行存储，使得这些用户只要联网就可以查找到自己的基因信息。
SolarCity超级工厂
技术突破：简易且低成本的制造工艺，还能造出更加高效的太阳能电池板
上榜原因：太阳能目前需要降低成本，以在与化石燃料的竞争中占据优势
位于水牛城，价值7.5亿的工厂将在明年开始量产应用全新材料的太阳能电池板，预计每年可以生产出等同十亿瓦电量数级的太阳能板。该工厂由纽约州建立，隶属于SolarCity公司，目前已经接近完工，当该工厂真正投入使用后将会成为世界上最大的太阳能电池板生产基地。
高效能、简化且低成本的制造工艺成为推动该技术发展的主要力量。该公司表示，利用该技术，只需三分之一大小的电池板，就可以产生出与当下标准尺寸太阳能板相同的电量。
Slack通信软件
技术突破：易于使用的通信软件开始取代电子邮件来作为工作交流的工具
上榜原因：在许多工作场所中，Slack都能通过让人们“听到”同事的谈话来提高工作效率
被称为“Slack”的办公室内部通讯系统经常被描述成有史以来增速最快的办公软件。该软件在2013年推出后，在三年时间里把日活跃用户提升到了200万人。为移动和短信息构建的服务正在改变办公场所，这场变革已经到来。
Slack很好的抓住了当下的移动办公发展趋势——越来越多的人现在都是在移动设备上完成工作，而协同工作的人往往并不会在同一时间在同一个办公室里。此外Slack的产品设计也十分巧妙，例如将消息转换成流信息，使得所有协同工作的同事都能够看到，提高工作效率。
特斯拉自动驾驶仪
技术突破：在各种条件下让汽车能够自动驾驶
上榜原因：人为失误造成的车祸每天都会造成世界范围内数千人的死亡
电动汽车制造商仅仅是推出了一个软体更新，就突然使得自动驾驶成为现实，这很神奇不是吗？目前这项技术已经成熟。
2014年10月，埃隆？马斯克的电动汽车公司推出了两侧带有十多个超声波传感器的汽车，并以有偿的形式将防碰撞技术植入驾驶系统中，使得汽车能够在危急时刻接替人类操控。一年后，该企业更新了系统——特斯拉7.0，掀开了自动驾驶技术的序幕。
技术突破：这种无线装置能够对附近的无线电信号进行再利用，为自己提供电力并完成通信工作
上榜原因：从此互联网设备将能够摆脱电池或是电源线的束缚，拓展新的用途
再小的互联网设备也无法拜托电池和电源线的束缚，续航永远是一个难言的痛。然而华盛顿大学的研究人员发现，微弱的无线电信号能满足互联网装置的电能需求，由此他们研发出了空中供电技术——使得互联网设备能够从WIFI或是其他无线电信号处获得电力，并完成自身工作，这将能够使得小型计算机或是传感器变得更加的普及。
该技术有望在2~3年内成熟。更棒的是，届时通过这一技术开发的小型无源Wi-Fi设备，制造成本甚至可以压到不足1美元。(生物谷)
温馨提示：87%用户都在上阅读，扫描立刻下载! 天天精彩！
...（全文约4384字）
旗下网站： |
Copyright&2001- 版权所有 不得转载.作者：宗华 来源： 发布时间： 9:19:09
选择字号：小 中
生物学新利器是把双刃剑
全新基因编辑技术引发研究领域巨变
图片来源：Sbastien Thibault
美国旧金山格莱斯顿研究所遗传学家Bruce Conklin一直试图找到DNA变异如何影响不同的人类疾病，但使用的工具有些笨重。当他研究来自病人的细胞时，很难知道哪个序列对疾病来说很重要，哪些只是背景噪音。同时，将突变植入细胞是一项昂贵且费力的工作。
2012年，他通过阅读了解到一项最新发表的、被称为CRISPR的技术。它能使研究人员快速改变几乎任何生物体的DNA，包括人类。此后不久，Conklin放弃了此前为疾病建立模型的方法，转而采用这项新技术。目前，他的实验室正在狂热地改变同各种心脏疾病相关的基因。&CRISPR正带来翻天覆地的变化。&Conklin说。
这种情感被广泛共享：CRISPR正在生物医学研究领域引起一场巨变。不像其他基因编辑手段，它使用起来廉价、迅速且简单，并因此席卷全球实验室。研究人员希望利用它调整人类基因以消除疾病，创造生命力更加顽强的植物，并且消灭病原体。&自从事科研以来，我经历过两次大的发展。&康奈尔大学遗传学家John Schimenti表示，像在1985年被发明后使基因工程领域发生革命性变化的基因扩增方法&&PCR一样，&CRISPR正通过如此多的方式影响生命科学&。
不过，尽管CRISPR前途大好，但一些科学家担心，这个领域极快的发展步伐几乎没有为解决类似试验可能引发的伦理和安全问题留出时间。当今年4月关于科学家利用CRISPR改造人类胚胎的新闻曝出时，该问题被推到了聚光灯下。虽然他们使用的胚胎无法使婴儿安全出生，但这项报道引发了关于是否以及如何使用CRISPR使人类基因组产生可遗传的变化的激烈争辩。同时，还有其他的顾虑存在。比如，一些科学家担心，接受过基因编辑的生物体会扰乱整个生态系统。
引发研究革命
长久以来，生物学家一直在利用分子工具编辑基因组。大约10年前，他们因一种有望精确且高效地编辑基因、被称为锌指核酸酶的酶而兴奋不已。不过，马萨诸塞州布兰迪斯大学分子生物学家James Haber表示，需要花费5000多美元才能订购到的锌指并未被普遍采用，因为它们很难进行基因改造且花费颇高。CRISPR却大不相同：它依靠一种利用引导性RNA分子将其导向目标DNA、被称为Cas9的酶，然后编辑DNA以扰乱基因或插入想要的序列。通常，研究人员需要订购的只是RNA片段，其他成分都是现成的。全部花费只有30美元。&这使得该技术走向大众化，因此每个人都在使用它。&Haber说，这的确是一场巨大的革命。
CRISPR方法正快速超越锌指核酸酶和其他编辑工具。对一些研究人员来说，这意味着要放弃曾花费数年来完善的技术。&我很郁闷。&英国韦尔科姆基金会桑格学院研究所遗传学家Bill Skarnes说，&但又很兴奋。&Skarnes在自己职业生涯的大部分时间都在使用上世纪80年代引入的一项技术：将DNA插入胚胎干细胞，然后利用这些细胞产生转基因小鼠。这项技术变成实验室的主力，但同时耗费时间且非常昂贵。CRISPR所需时间很少，因此Skarnes在两年前采用了这项技术。
研究人员传统上严重依赖诸如小鼠、果蝇等模式生物。目前，CRISPR使在更多生物体中编辑基因成为可能。例如，今年4月，马萨诸塞州怀特海德生物医学研究所研究人员的报告称，利用CRISPR研究了白色念珠菌。这是一种在免疫系统减弱的人群中尤其具有致死性但一直很难在实验室中进行基因操控的真菌。来自加州大学伯克利分校的CRISPR技术先驱Jennifer Doudna正在记录被CRISPR改变的生物清单。截至目前，她已拥有近40个条目，包括致病寄生虫&&锥体虫和被用来制造生物燃料的酵母菌。
然而，快速的进步有着自身的弊端。&人们根本没有时间描述这个系统中一些最基本参数的特征。&加州大学旧金山分校生物物理学家Bo Huang说，&现在有这样一种心态，即只要它能发挥作用，我们就不需要理解它是如何以及为何发挥作用的。&这意味着研究人员偶尔会遇到故障。Huang和他的实验室奋斗了两个月，使CRISPR适用于成像研究。他怀疑，如果对如何使引导性RNA的设计最优化了解得更多，耽搁的时间会更少。
获得广泛应用
去年，麻省理工学院生物工程学家Daniel Anderson和他的同事在小鼠身上利用CRISPR修正了一个同人类代谢性疾病相关的突变tyrosinaemia。这是首次利用CRISPR在成年动物体内修正致病突变，并且是将该项技术用于人类基因疗法的一个重大进步。
在科学和生物技术圈，CRISPR能加快基因治疗领域发展的想法是一个主要的兴奋点。不过，在凸显潜力的同时，Anderson的研究还展现了真正应用这项技术还有多远的路要走。为将Cas9酶和其引导性RNA送入目标器官&&肝脏，该研究团队不得不用泵将通常被认为在人体内不宜存在的大量流体送入血管。试验仅在0.4%的细胞中修正了致病突变，而这并不足以对很多疾病产生影响。
过去两年里，一些公司如雨后春笋般出现，开发基于CRISPR的基因疗法。Anderson和其他人表示，此类疗法的首次临床试验会在接下来的一到两年内进行。这些首批试验或许将勾勒出CRISPR的应用场景，即CRISPR成分能被直接注入眼睛等器官，或者细胞能从人体移除并在实验室中进行基因改造后被放回体内。例如，形成血液的干细胞可能被修正用于治疗诸如镰状细胞性贫血症或&-地中海贫血等疾病。虽然将酶和引导性RNA送入很多其他组织将是一项更大的挑战，但研究人员希望有一天这项技术能被用于解决更广范的遗传疾病。
在Anderson和其他人正在瞄准修正人类细胞内的DNA时，一些人将目光投向了农作物和牲畜。在基因编辑技术出现前，这往往是通过将基因插入基因组中随意位置实现的，连同基因一起的还有来自细菌、病毒或其他物种驱动基因表达的序列。不过，这个过程效率很低，并且总是成为讨厌来自不同物种的DNA混合在一起或担心这种插入会扰乱其他基因的批评人士的素材。更重要的是，获得转基因作物使用批准非常复杂且花费颇高，以至于接受基因修正的都是大型大宗商品作物，比如玉米和大豆。
有了CRISPR，形势将发生改变：快捷和低成本或许会使基因编辑成为较小型特殊作物和动物的一个可行选择。过去几年间，研究人员利用该方法对小型猪进行了基因改造，并且获得了抗病小麦和水稻。他们还在通过基因改造获得没有角的牛、抵抗疾病的山羊和富含维生素的甜橙等方面取得进步。
生态系统或被改变
除了农业，研究人员正在考虑CRISPR如何能被或者说应当被用于野外的生物体。大部分注意力集中在一种被称为基因驱动的方法上，因为它能迅速将被编辑基因在整个种群中传播。这项工作正处于起步阶段，但类似技术能被用于消灭携带疾病的蚊子或蜱虫，清除入侵植物或消除使一些美国农民饱受折磨的猪草中的除草剂抗性。
不过，很多研究人员非常担心，改变整个种群或将其全部清除会对生态系统产生无法预知的灾难性后果：这可能意味着其他害虫会出现，或者影响食物链上处于较高位置的捕食者。他们还担心，引导性RNA会随着时间的推移发生突变。随后，这种突变将席卷整个种群，产生始料未及的影响。
&这种方法不得不拥有相当高的回报，因为它具有不可逆转的危险和给其他物种带来的意料之外或很难预估的后果。&哈佛医学院生物工程师George Church表示。2014年4月，Church和一组科学家及政策专家在《科学》杂志上撰写了一篇评论文章，警告研究人员试验性基因驱动意外泄漏带来的风险，并且提出了防止此事发生的方法。
当时，基因驱动看上去还是一个遥远的前景。然而，不到一年后，加州大学圣地亚哥分校发育生物学家Ethan Bier和他的学生Valentino Gantz报告称，他们在果蝇中设计出类似系统。Bier和Gantz利用3层的箱子容纳果蝇，并且采用了通常用于研究携带疟疾的蚊子的实验室安全举措。不过，他们并未遵循上述评论文章作者极力推荐的所有指导原则，比如设计逆转基因改造所致变化的方法。Bier说，他们正在开展首个原理性试验，并且想知道该系统能否在变得更加复杂之前行之有效。
对于Church和其他人来说，这是一个明确的警告，即通过CRISPR开展的基因编辑的大众化会产生无法预料和不想看到的结果。麻省理工学院政治学家Kenneth Oye说：&我们需要更多的行动。&美国国家研究委员会已经形成专家组探讨基因驱动，其他高级别商讨也正在开始进行。不过，Oye担心，科学正在以闪电般的速度向前发展，而监管上的改变可能只在基因驱动泄漏事件受到关注后才会发生。
然而，该问题并不是非黑即白。得州农工大学昆虫生态学家Micky Eubanks表示，基因驱动的提法最初让他大吃一惊。&我最初本能的反应是&我的天，这太恐怖了。它是如此的令人恐惧&。&Eubanks说，但当你再考虑一下，并将其同人类已经造成并且将继续造成的环境改变作下权衡，会发现它只不过是沧海一粟。（宗华）
《中国科学报》 ( 第3版 国际)
&打印& 发E-mail给：&
以下评论只代表网友个人观点，不代表科学网观点。&
<span style="color:#15/6/11 16:32:23
会不会生物技术的一次革命呢？
目前已有1条评论}