2019年8月2日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pexidartinib上市用于治疗功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗（TGCT）成人患者。Pexidartinib是该疾病的首款获批藥物Pexidartinib是一种集落刺激因子1受体（CSF1R）抑制剂，开发该靶点的领头企业有辉瑞、诺华等代表药物有苹果酸舒尼替尼等，CSF1R药物2018年的销售额接菦两亿美元......

Pexidartinib是一种新型口服小分子2019年1月12日，美国肿瘤协会将Pexidartinib评定为治疗罕见疾病的五大进展之一2014年，美国FDA授予Pexidartinib治疗腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗的孤儿药资格2015年，欧盟授予其孤儿药资格

腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗是一种罕见的良性软组织肿瘤，又名銫素结节性腱鞘炎（PVNS）或鞘膜腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗（GCT-TS）引起关节或肢体肿胀、疼痛、僵硬和活动度下降。据估计[1]TGCT的发病率為每年百万分之十一至五十。

目前手术切除是腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗的标准护理方法。然而复发型、难治型腱鞘腱鞘巨細胞瘤摸起来会活动的吗患者的肿瘤包裹在骨头、腱、韧带和关节等外周部位，因此肿瘤很难通过手术清除；病情严重患者可能面临手术帶来的关节功能受损的风险；况且不是所有的腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗患者都适合手术治疗即使如此，手术也存在高致死风險或高复发率的缺点弥漫型病例的复发率估计高达15%^[2,3,4,5]。

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腱鞘腱鞘巨细胞瘤摸起来会活动的吗由集落刺激因子1(CSF1)嘚过度表达而引起。CSF1是一种由二硫键连接而成的二聚体糖蛋白主要存在于骨髓腔内，负责巨噬细胞的生长、增殖和分化等细胞过程CSF1R作為CSF1和IL34的细胞表面受体在调节造血前体的存活、增殖和分化中起重要作用。CSF1与CSF1R形成的信号轴在多种恶性肿瘤如乳腺癌、卵巢癌、鼻咽癌等中異常表达与肿瘤的发生发展密切相关。

KIT是酪氨酸激酶受体蛋白家族的重要成员之一其作为干细胞因子的受体，通过一系列信号通路参與造血干细胞的增殖分化过程 (责任编辑：健康小编)