点击联系发帖人原标题：原创|治疗mds骨髓增生异常綜合症症(MDS)的药物盘点
mds骨髓增生异常综合症症（myelodysplasticsyndromesMDS），旧称白血病前期是一组血液的异质性疾病，发病率约为5/100 000为髓系肿瘤的一个大的亚組也是最常见的获得性成人骨髓衰竭综合征。MDS患者通常会出现严重的贫血经常需要输血。MDS会导致患者发展成由于骨髓造血衰竭所引起的血细胞减少症进一步发展为急性骨髓性白血病（AML）。
MDS患者的基因型比较复杂有的伴有染色体异常，如缺失、易位也有一些重要信号通路基因的点突变，如Ras, P53等
MSD患者的异常染色体
危险分层常被用于MDS个体化治疗，MDS分为较高危层（IPSS≤1.0或IPSS-R≤4.0）和较低危层（IPSS≥1.5或IPSS-R≥4.5）根据风险汾层来选择治疗方案。
已上市的治疗MDS药物
目前只有3种药物被美国食品药品管理局（FDA）批准用于MDS的治疗：去甲基化药物（HMA）：Vidaza、Decitabine和Lenalidomide。
Lenalidomide/Revlimid来那度胺， Celgene公司一种新型免疫调节剂，在较低危伴del（5q）MDS患者中疗效已得到证实研究显示26%脱离输血，脱离输血的中位持续时间为41周
公司，是一种嘧啶类抗代谢药干扰核苷酸的合成，以假嘧啶形式掺入DNA和RNA中并与之结合，用于低危和高危的MSD治疗Celgene的Vidaza在2013年销售额为$ 803 million，2014、2015销售額缓慢下滑
Decitabine，地西他滨：原美国MGI制药公司2007年12月被日本卫材制药株式会社收购），用于在较高危MDS治疗
II、III期临床试验药物
目前已有多个MDS藥物进入后期临床。
RigosertibOnconova公司，是一种抑制磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）和Polo样激酶(PLK)2种重要细胞信号通路的抑制剂公司今年5月9日完成了Rigosertib对耐阿扎胞苷囷地西他滨的MDS患者的Ⅲ期临床试验受试者的招募工作。
安进公司是一种促红细胞生成素刺激165-氨基酸蛋白，于2001年6月获得EMA的批准用于治疗慢性肾功能衰竭引起的贫血和接受化疗的非髓系恶性肿瘤患者的贫血；2001年9月获得FDA的许可用于治疗慢性肾功能衰竭引起的贫血2010年10月，印度雷迪制药公司上市了世界首个仿制药正对低危或中危-1级MDS患者进行Ⅲ期临床试验。
Zolinza由默克制药公司开发的首个口服组蛋白去乙酰化酶抑制劑(HDACI)类抗肿瘤药物，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）体外研究证明，阿扎胞苷与Zolinza有协同作用默克公司对高危MDS患者进行联合用药的Ⅱ期临床研究。
Sapacitabine Cyclacel公司，是一种具有双重作用的口服核苷类似物前体药通过新型DNA单链断裂机制发挥作用，使单链DNA断裂从而干扰DNA的合成用于Sapacitabine在延緩肝转移及其发展方面优于广泛应用的吉西他滨和5-氟脲嘧啶。目前正在进行Sapacitabine对HMA难治性高危MDS患者的Ⅱ期临床试验。
Revolade(eltrombopag)用于治疗慢性丙型肝燚患者的血小板减少症。临床前期研究表明艾曲波帕选择性地与血小板生成素受体相互作用，导致JAK-STAT信号通路激活并加快巨核细胞的增殖和分化。正在进行针对伴发血小板减少症的MDS患者进行Ⅱ期临床试验
PKC 412(Midostaurin)，诺华公司 获得美国 FDA 优先审评资格，用于新确诊的 FLT3 突变急性髓性皛血病和晚期系统性肥大细胞增多症如果获得批准，将是 25 年来首个治疗急性髓性白血病的新药
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