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发展中的药物经济学
作者 anger360
摘要：本文介绍了药物经济学的研究方法、研究范畴和作用，并通过对比国内外药物经济学发展的现状和趋势指出了国内外的差距，最后针对现在我国药费增长过快的问题分析了药物经济学在控制药费增长方面的作用。
关键词：药物经济学&&发展&&控制药费增长
药物经济学(pharmacoeconomics. PE)是20世纪70年代起源于美国的一门应用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果，评价其经药物经济学(pharmacoeconomics. PE)是20世纪70年代起源于美国的一门应用现代经济学研究手段，结合流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究成果，全方位分析药物治疗备选方案(包括非药物治疗方案)的成本、效益或效果，评价其经济学价值的边缘学科。目前，已被英国、法国、意大利、瑞典、比利时、芬兰、葡萄牙等多个国家应用于药品定价管制、药品补偿或共付水平的确定、用药目录的制定及促进合理用药等多个领域。我国的研究尽管起步较晚，但近年来也在医药产业各领域得到了广泛应用和发展。
二、药物经济学研究的基本方法
药物经济学研究的方法主要有4种：成本－效益分析(Cost Benefit Analysis, CBA)、成本－效果分析(Cost Effectiveness Analysis, CEA)、成本－效用分析(Cost Utility Analysis, CUA)和最小成本分析(Cost Minimization Analysis, CMA)。
2.1 费用分析费用分析（CA）只评估投入或费用（成本）、不涉及产出或结果，如疾病的费用分析、药物的费用分析和药物不良反应的费用分析等，故CA无明显治疗学义，只能为费用控制和资源优化配置提供参考依据。成本是一种资源消耗，一般将其分为直接成本，间接成本和隐性成本。直接成本是预防、诊察和治疗疾病所消耗的一切成本。
2.2 成本－效益分析
成本－效益分析是一种成本和结果均以货币单位进行测量和评估，对药物治疗方案所消耗的卫生资源价值(成本)和由方案产生的结果值(效益)进行比较的一种方法。其研究的主要内容是任一药物治疗方案的效益是否超过它们资源消耗的机会成本。
2.3 成本－效果分析
成本－效果分析是以特定的临床治疗日的(生理参数、功能状态、增寿年等)为衡量指标，计算不同方案或疗法的每单位治疗效果的成本。效果是所关注的特定治疗方案的临床结果。临床结果主要涉及治疗效果的两个方面：积极的健康效果(药物疗效)和消极的健康效果(药物不良反应)，包括发病率、死亡率、生存率、挽救的生命年数等。
2.4 成本－效用分析
成本－效用分析是评估和比较改进生命质量所需成本的大小或每质量调整生命年所需成本的多少，以此描述人们在身心健康上每花费一定费用所获得的最大满意度。
2.5 最小成本分析
最小成本分析并不是单纯的成本分析，与简单的成本分析不同，简单的成本分析只是简单地计算治疗方案的成本，而不考虑每一个治疗方案的结果，而最小成本分析认为参与的比较组是等效的，是以结果相同作为前提。最小成本分析以货币单位(元)来计量，可以说是成本－效益分析或成本－效果分析的特例，它使得研究问题简单化。
2.6 敏感度分析
因为PE研究中所用的变量通常较难准确的测量出来，所以为了测量分析中所有变量(如费用)，研究人员必须采纳某些假设或估算数据。敏感度分析就是为了验证不同假设或估算数据对结果的影响。敏感度分析给PE结果设立一个范围，其目的是为了回答如下问题：“假如……结果会如何?”例如：“假如治疗所用药品的价格不同，分析结果会怎样?”。
PE分析过程错综复杂，很多难以控制的因素对分析结果都有影响，于是敏感度分析对于PE研究结果的可信度至关重要，可以说没有敏感度分析的研究结果是不完整的。
三、药物经济学研究的范畴
药物经济学研究的范畴包括：药物疗法的经济学评价；新药利用评价；新药的定价；药品方针政策及赔偿问题；药品和疾病的经济学评价；药品和疾病的生活质量评价；药品评价中制定规章的观点和依据；药品经济学评价和研究法；医疗标准的评价方法；新药的药物经济学评价。
四、药物经济学的作用
药物经济学具有以下几方面的作用：①可作为制定《国家基本药物目录》的原则；②可作为制定卫生保健制度、公费医疗保健制度的可靠依据；③指导医院开展既具社会效益又能创造经济效益的医疗保健措施或项目；④帮助临床医师、药师在临床决策过程中选择最佳治疗方案，以期用最小成本获得最大效果；⑤有助于药品科研、生产和经营单位研制、生产和销售既能满足社会人群防病治病需要又能保证自身利益的药品。
五、国外药物经济学研究现状与趋势
5.1 卫生费用急剧上涨使得世界各国对药物经济学研究的需求增加
　　随着人类社会对医疗保健需求的日益增加，卫生保健费用(其中相当一部分为药物费用)的逐年上涨已经成为妨碍各国卫生事业向前发展的沉重负担。如大多数欧洲国家全年卫生保健总费用约占其国民生产总值(GNP)的7%～9%，日本约占14.95，美国约占14%，药品费用占卫生总费用的比例在10%～20%之间。
　　鉴于药物经济学的上述作用目前药物经济学已被众多的国家用于控制药品费用的各个领域。
表1　欧洲国家药物经济学研究的使用领域
国家& & & & 药品定价管制& & & & 药品补偿或共付水平& & & & 制定用药目录和诊疗规范& & & & 促进合理的用药
比利时& & & & ？& & & & √& & & & ？& & & & ？
芬兰& & & & √& & & & √& & & & ？& & & & ？
法国& & & & √& & & & ？& & & & √& & & & ？
德国& & & & ×& & & & ×& & & & √& & & & ？
意大利& & & & ？& & & & √& & & & √& & & & ？
荷兰& & & & ×& & & & √& & & & √& & & & ？
葡萄牙& & & & ×& & & & √& & & & ？& & & & ？
西班牙& & & & ×& & & & ？& & & & ？& & & & ？
瑞典& & & & √& & & & √& & & & √& & & & ？
瑞士& & & & ×& & & & √& & & & √& & & & ？
英国& & & & ×& & & & & & & & √& & & & √
澳大利亚& & & & ？& & & & √& & & & ？& & & & ？
加拿大& & & & ？& & & & √& & & & ？& & & & ？
注：√：采用；×不采用；？：不确定
有的国家已将药物经济学纳入一个药能否进入医疗保险用药目录的第四个条件上(另外三个是安全性、有效性的药品质量)，最早的国家有澳大利亚和加拿大。现在它正快速扩展到其他一些欧洲国家，如荷兰、葡萄牙、芬兰和挪威。其他一些国家，如日本现在正在评估药物经济学评价的潜在作用，美国的HMO组织(健康维持组织)现在对药物经济学在将药物纳入医学保险目录中所起的作用的认识正在加强。
5.2 药物经济学研究将变得更加规范
　　为了确保药物经济学研究的可操作性和结果的可靠性，也即药物经济学研究的规范性，目前世界上采用了两种方法：一是制定药物经济学研究准则，二是进行同行评议。
　　关于药物经济学的研究准则，其中最为典型的两个国家是澳大利亚和加拿大。澳大利亚和加拿大分别在年制定了自己药经济学研究准则，相关的要求见表2。
表2　澳大利亚和加拿大对药物经济学研究要求的比较
准则要求& & & & 澳大利亚& & & & 加拿大
研究方法& & & & 成本-效果分析& & & & 成本-效益或成本-效用分析，不推荐成本-效果分析
研究观点& & & & 全社会观点& & & & 全社会观点
基本比较物& & & & 最常用药物或治疗措施& & & & 最常用的药物或治疗措施及最少治疗措施
间接成本& & & & 不包括& & & & 必须包括，推荐采用病人意愿支付的方法
模型预测& & & & 不允许& & & & 允许进行远期健康效果的模型预测
边际增量分析& & & & 推荐& & & & 推荐
　　丹麦目前尚没有一个明确的药物经济学研究准则，但在1994年，丹麦的卫生委员会和卫生部要求一个卫生经济学专家组准备一个有关药物经济学评价现状的报告，解释药物经济学评价如何帮助补充决策和在决策过程如何处理药物经济学评价结果中存在的潜在问题，在这个解释报告中专家们对药物经济学的理论基础、研究设计、直接成本、间接成本和隐性成本、结果测量达成了一致的意见。对于药物经济学研究准则，丹麦准备分三步走：第一步，由卫生经济学家起草药物经济学研究准则草案；第二步，药物经济学和利益团体(包括制药企业)对药物经济学研究准则达成一致意见；第三步，在自愿的基础上推行药物经济学研究准则。
　　美国是世界上最早开展药物经济学研究的国家，至今尚没有一个明确的药物经济学指南。但在1995年春，美国市场和信息部药品局散发了一份“药物经济学以及原理草案”。DDMAC在该草案中草拟了成本-效果分析的标准。
六、PE研究的国内现状与展望
目前我国全社会卫生保健总费用约600亿元人民币，约占全年国民生产总值（GNP）的3％左右，公费劳保医疗费的年增长高达23.2％，明显国家财政收入的年增长率（约10％），公费医疗到了不堪重负的地步。由此可见，卫生保健中的经济问题，特别是有关药物治疗的费用问题已成为全社会关注的热点之一。
与发达国家相比，我国在药物经济学的研究和运用上存在不小差距，主要表现在以下几方面：
1、起步晚，人员少。全国有几十家医学院、药学院，所设专业门类繁多，但药物经济学专业几乎所有院校都未设立，在数万教职员工中从事药物经济学研究、教育者当属凤毛麟角，即使个别院校设有药物经济学专业也是近几年的事，不过是“十几个人，七八条枪”，难成气候，与实际运用还有不小的距离。人才奇缺，方法落后是不争的事实，这与我们这个医药大国的地位极不相称。
2、药物评价体系落后，新药开发缓慢。无论是报批的新药，还是公费医疗报销药品，我们的药品评价还基本上停留在安全性、有效性两个方面，对它的经济性很少考虑，即使考虑也大多只是考虑药品的直接成本，而对间接成本、隐性成本往往考虑不够。众所周知，新产品开发缓慢是我国与发达国家的主要差距之一，缓释、控释等新剂型开发步履蹒跚，投产后又常常“藏在深闺人未识”，成了长不大的“侏儒”。据了解，发达国家的药品新剂型占全球成品的20%以上，而我国却不到1%，何以如此？重要原因之一是开发新剂型、新产品投入大，而且药价也高，很难进入公费医疗目录，销售困难。谁愿干这赔本的买卖？
3、消费观念落后，浪费惊人。由于缺少药物经济学意识，在众多的医生及病人中“贵药即好药”的概念已根深蒂固，不分病种、不问病因，只要价格贵就吃香。伤风咳嗽，不是用“头孢”就是“沙星”，“杀鸡用牛刀”劳民又伤财。
& & PE学科被引进我国为时较晚，直到近年在理论和介绍上才有怕进展，研究也才岗起步，在费用控制方面已开始遴选国家基本药物目录。从医药费用上涨过速的现实来看，在我国广泛开展PE的宣传和研究是医药事业发展的必然要求。有理由相信，通过改革现有公费医疗体制，普及PE基础教育与职业继续教育，积极开展药物的PE研究并推广其成果，增强用药的费用效果意识，这些将为抑制医药费用的过速增长起决定作用。
七、运用药物经济学控制我国药费增长
近年来，我国的医疗费用每年以30％的速度增长，远远地超出了国内生产总值10％左右的增长速度，从而严重影响了我国经济的发展和人民生活水平的提高。如何控制医疗费用的迅速增长已成为大家所关心和需要解决的问题。目前我国医院的业务收入中有 50％左右来源于药品，因而医疗费用的控制焦点之一就是如何控制药品费用的迅速增长。药物经济学不仅注重药物治疗的成本，同时也关注药物治疗的结果，因而在控制药品费用方面具有较强的科学性和可接受性。药物经济学在控制药费的增长方面包可以通过下面几个方面来实现：
7.1 指导新药的研制生产
我国实行的是社会主义的市场经济，在市场经济中，商品的需求取决于商品的价值和质量。药品虽作为一种特殊商品，但其仍具有一般商品的特征，其需求同样的取决于药品的价值和质量（效果）。药品的成本效果（效益）越大，其需求量也越大。因此，对研制生产药品的厂商来说，必须尽可能研制生产出成本－ 效果好的药品，从而获取所需的利润。药品生产厂商可根据药物经济学研究结果，作出是否生产某种药品或在遵循药品价格制定原则的前提下适当降低药品的价格以提高药品的成本效果。
7.2 用于制定公费医疗用药报销范围
目前我国的《国家基本药物目录》主要是根据临床医疗需要来考虑的，即药物的安全性和有效性，经济因素、价格因素考虑较少。该药物名录适用于全民，主要是指导和规范临床用药行为。公费医疗用药报销范围的药物遴选是以《国家基本药物目录》为基础进行的。用药报销范围既考虑临床需要，又考虑经济等综合因素。其经济因素主要指药物的疗程价格，它没有考虑药物治疗过程中的其它费用，如检查化验费、住院费等；它也不考虑药物的成本－效果比或成本效益比，因而存在着一定的缺陷。目前国外如澳大利亚和加拿大在确定药品报销范围时，除了要求厂商提供药物的安全性和有效性数据外，还要求厂商提供该药与国内治疗同样疾病的最常用药物或以适当的非药物治疗措施作为对照比较物的药物经济学结果，国家指导委员会将参考药物经济学的结果来作出是否给予报销的决定。
7.3 帮助医院制订医院用药目录、规范医生用药
目前我国许多省市为了控制医疗费用的迅速上涨，开始实行“总量控制、结构调整”政策。其基本思想是提高医务人员的劳务价值，降低医院的药品收入，使药品费用的增长幅度控制在一定的范围内。这一政策的推行，对医院的药品使用提出了新的要求。它要求医院尽可能使用疗效好、价格低的药物，将成本效果好的药物纳入医院的用药目录中，以便药物费用的增长幅度控制在政策规定的范围内。药物经济学的研究结果有助于医院将那些成本效果好的药物选进医院用药目录中。同时，医院用药目录的制订可规范医生的用药行为，阻止不合理用药。
7.4 确定药物的适用范围
任何药物都不是万能的，都有一定的适用范围。对患某种疾病的某一人群有效的药物对另一人群不一定有效，其成本效果也是低的。例如，降胆固醇药物用于治疗具有一定危险因素的高胆固醇血症病人，是公认成本效果好的治疗措施，而用于单纯高胆固醇血症病人，则成本效果不佳。若将降胆固醇药物用于治疗许多没有危险因素的单纯高胆固醇血症病人，则不但不能降低医疗费用，相反将引起医疗费用的上涨。药物经济学研究的是特定人群特定疾病药物治疗的成本效果，因而其针对性较强，目的比较明确。
7.5 帮助病人正确选择药物
随着经济的发展，人民生活水平和文化素质的提高以及医疗体制的改革，病人的自我保健意识将逐步增强，医疗服务市场的特殊性也将因此有所改变，不会纯粹是医疗服务的供方市场，尤其是药品服务，越来越多的病人将会自己到医药商店选择和购买药品。因此，病人对有关药品信息的需求将会增加，尤其是药品的价格、效果和成本效果。病人希望得到成本效果比较好的药品，药物经济学研究可满足病人这方面的需求。
PE在我国还是一门新兴学科，它的研究正日益从理论向实践延伸。由于可有效解决稀缺的医药卫生资源与广大人民群众需求之间的矛盾，控制药品费用的急剧增长，所以的研究和应用在我国具有极大的现实意义。
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药事管理研究生的研究方向的选择？
各位大侠，我目前是做药品注册这方面工作的，我想读药事管理方面的研究生。有3个方面的研究方向：1）药学教育研究与评价；2）药品政策研究；3）药物利用与药物经济学研究。[wmv]我该选择哪个方向，对未来有更好的出路呢？[/wmv]
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不知这是何年何月的帖子，敢问大神选择了什么方向，现在工作落实了没？我今年刚考上药事管理研究生，跪求指导！ 你考的哪个学校的药事管理呢
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核心提示：4月24日，由北京大学公共卫生学院主办的2017北京大学药物经济学媒体研讨会在北京大学医学部召开。
　　4月24日，由北京大学公共卫生学院主办的2017北京大学药物经济学媒体研讨会在北京大学医学部召开。　　会上，北京大学公共卫生学院副院长王培玉教授、国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨教授、中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授、中国药学会药物经济学专业委员会副主委吴久鸿教授等药物经济学研究领域的专家、学者，就药物经济学基本概念及未来发展趋势，及其在慢病管理、精准医疗和医疗政策制定中的价值和指导作用等话题进行了深入探讨。同时，一个以大数据为背景的全新概念“精准药物经济学”理论首次对媒体发布。　　药物经济学为药物价值评价提供客观证据，助力中国医疗改革　　药物经济学作为一门新兴学科，正在被越来越多的国家所重视。会上，国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨教授表示，卫生技术评估及药物经济学对于提高公共卫生基金效率意义重大，应该成为政策科学制定与调整的决策工具。随着我国医疗费用支出增涨迅速，新一轮医疗体制改革的深入，如何科学评价并有效配置医药资源，如何选择最具有成本效果的治疗手段，提高人民健康水平，成为我国医学科学发展的重大课题和艰巨任务。　　国家卫计委卫生发展研究中心卫生技术评估研究室主任赵琨教授　　“作为新兴的交叉学科和方法体系，从宏观上讲，药物经济学是应用经济学等相关学科的知识，研究医药领域有关药物资源利用的经济问题和经济规律，研究如何提高药物资源的配置和利用效率，以有限的药物资源实现健康状况最大限度的改善和提高的科学。”中国药学会药物经济学专业委员会副主委吴久鸿教授说。　　“从微观上讲，药物经济学是应用经济学、流行病学、决策学、生物统计学等多学科研究方法，识别、测量和比较不同药物、治疗方案及卫生服务项目的成本和产出，有效提高药物资源的配制和利用效率，在有限资源条件下最大限度满足药品可获得性与利用的评价方法。”
　　药物经济学基于“药物价值”的客观评价方法，在国际成熟市场获得广泛应用和认可，在我国也越来越受到重视，将为医保目录评审、招标采购、价格谈判等国家医改提供工具、方法论和决策依据，并在深化我国医疗体制改革中发挥越来越重要的作用。　　大数据背景下的精准药物经济学，致力于建立更有效的医疗卫生系统　　近年来，随着医疗大数据和精准医疗等学科的发展，将大数据驱动的精准医疗转化为临床实践、从而改善卫生决策成为可能，以真实世界数据为背景的精准药物经济学也应运而生。　　2016《精确卫生经济学和结果研究支持精准医疗：大数据在创建价值之路上可满足各种患者的需求》报告首次在《个体化医疗杂志》上发表，提出“精准药物经济学”理论。作为该报告作者之一的辉瑞中国药物经济学及结果研究副总监董鹏博士，今天首度面向媒体和公众解析这一前沿概念。　　精准药物经济学和结果研究，利用从大数据中提取、推算出的各种干预措施及治疗路径的成本和结果的组合，给患者个体或具体高度特异性的患者群体量身定制适合他们的诊疗手段和支付水平。它可以应用于制定干预政策、卫生技术评估、临床指南、医患共同决策、报销决策等多个场景，通过提供更有效的医疗资源分配方案，帮助实现精准医疗的承诺。　　从根本上讲，精准医疗离不开大数据，而精准药物经济学及结果研究又是精准医疗的自然补充。虽然大数据使优化诊疗方案似乎有无限的可能性，但医疗资源却不是无限的。因此，我们必须在大数据时代继续努力有效管理稀缺的医疗资源。　　董鹏博士表示，“给予足够的时间，精准药物经济学能够不断进化并替代传统方法。精准药物经济学能通过有效的医疗资源配置而实现精准医疗的承诺。精准医疗和精准药物经济学的共同目标不仅是让患者享受到个体化的最优医疗服务，而且是让总体的社会医疗资源配置在现有的花费下取得最好的结果。”　　该理论自去年年底首次发表以来，引发了全球药物经济学学术界的广泛讨论和认可。目前已有多个项目以精准药物经济学的全新方法论在全球展开。　　药物经济学研究论证，高价值药物对中国人民健康事业贡献巨大　　近年来，以药物经济学方法指导的各领域研究纷纷开展，从各方面论证高品质药物对于人民健康的卓越贡献。本次研讨会上，中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授分享了以旨在评估降压和降脂治疗对于中国社会的价值(包括延长寿命、减少死亡、改善生存质量、节约医疗成本)的“血压血脂规范管理的长期社会价值分析”研究。　　“我们都知道，有效控制血压和血脂往往需要终生服药、规律服药，这就意味着患者需要不停的花钱购药。尤其在中国，高血压和血脂异常患者的患病率相当高，对于全社会来讲，患者需要长期购药，花费的金额自然不是小数目。这种药品花费，其作用究竟体现在哪里？ 能够预防多少高血压高血脂的并发症，减少多少次住院，避免多少人的死亡，药品花费能否避免更大额的后期费用的发生？这些都是本研究希望回答的问题。”宣建伟教授说。　　中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授　　研究对未来15年中国人口规模、结构进行了预测，同时考虑了高血压、血脂异常流行病学特征的演变，在此基础上模拟和比较了两种干预方案的效果：一种是维持现有的血压血脂治疗现状；另一种严格遵循临床指南开展高血压血脂异常患者的治疗。研究结果显示，在未来15年（年），相对于现有的治疗模式，规范的血脂治疗将可以减少970余万急性心梗事件（AMI）的发生，减少780余万卒中事件的发生，避免约336万人死亡。如果血压和血脂同时规范管理，所得的社会效益将会更大，减少的急性心梗、卒中和死亡分别为：1962万、2964万和971万。　　“如果把这些心血管事件和死亡都换算成费用，将明显大于降压降脂药物的使用成本，也就是说，规范的血压血脂管理在全社会层面可以带来可观的净获益。”宣建伟教授总结道，“对高血脂和高血压的长期规范的使用疗效好、安全性高的高品质药物进行干预，将对中国卫生医疗系统和社会产生积极的影响和价值；从政策层面，强化血压血脂干预，尤其是对血脂的重视和管理，对于扭转中国心血管疾病拐点具有重要意义。”
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药物经济学的核心是什么?在新医改中药物经济学将发挥什么样的作用?在科学构建国家医药制度中药物经济学具有什么样的功能?我们应当遵循哪些药物经济学规律?又如何应用药物经济学研究完善国家基本药物遴选机制?注册生物链会员
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21世纪药物发现的主要动力是什么？为什么生物制品更容易成药？
目前，健康维护组织及保险公司不仅是卫生保健也是变成了药物发现的主要驱动力。下一个最重要的力量也许就是，政府及相关机构。通过游说政府，病人及其亲属所支持的利益群体之影响力现在已经凌驾于制药工业的利润追求欲之上。
案例1：艾滋病以所有恐怖的形式给非洲带来了极其沉重的打击。
产生这种后果的直接原因是该病就像开发疟疾疫苗一样，一直不被医药公司所重视。显然，这些都是可怕的疾病而且大多数支付不起医药费用。
然而，通过有声有色的活动，美国一些艾滋病激进组织成功地使其成为一种具有重要政治意义且急待治愈的疾病，从而确保任何有效药物将会获得丰厚的回报。
直到艾滋病传入美国，美国出现一定数量的艾滋病患者及HIV病毒携带者，治疗艾滋病的药物才相继出现。具有讽刺性的是，这些当初针对美国市场而开发的药物如今也在非洲分发，虽然非常少见但数量仍在增加。这些也是巴西和印度决定不顾专利保护进行防制的药物，宣称医疗急需可以取代专利法规。虽然美国对这类国家政策的抗议最为激烈，但如果炭疽病爆发，美国也会依据同样的逻辑：医疗急需胜于知识产权来制造目前由非美国企业——拜尔公司生产的环丙沙星。
案例2：美国的缅因州和俄勒冈州在2003年率先通过法律反对支付处方药的费用。
在持续“游说”的压力下，以发病率高、较为普遍适应证为代价把研究焦点转向相当罕见病的事例屡见不鲜。令人非常吃惊的是，这使得医疗需求沦为相对不重要药物发现驱动力。同样地，医生的作用也被边缘化了。病人对医生更加苛求，并视其为自己获得药物的一种偏向和造成不便的障碍。这样看来，社会欲成为“救世主”和“供应者”的无私壮志似乎已经蒸发。
如今，社会更看中的是个人权利而非公共利益。可以丝毫不足为过地说，科学家及科学的发现似乎遭到社会一些阶层的贬低。社会可能为通常是痛苦缓慢的科学进步而感到沮丧，但是既使出现新的技术突破，严谨的科学仍将不可避免地缓步向前发展。
药物经济学正在发挥关键的作用。新药开发是资本高度密集性的活动，甚至一些大指证如疟疾和结核病也受其影响。高成本意味着不论科学做得如何之好，一些小指证就无人问津现完全是一种科学行为的话，那么医药公司就应该由科学家来经营。但是，自从默克公司的Roy&Vagelos57退休以后，大型医药公司都是由具有经济专业背景的人来管理，没有一家是科学家在运行的。世界卫生组织列出了489种需要关注的疾病。什么才能激励公司的经营者们把企业视野拓展到大约会29种被营销团队列为具有“重磅炸弹式”成药潜质和商业诱惑力的已知疾病之外呢？
优先考虑的顺序是非常明晰的。影响公司内部选择临床候选药物先后排序的主要因素有：
①布场：指证、公司产品链、近期FDA&(对同类药）的批准情况、&药品标示考量和非专利药竞争。
②公司内部经济状况：与具有同样替在经济回报的竞争性试验相比，完成这项临床研究所需的开支、时间和精力、生产能力、产品成本和知识产权情况。
③科学、技术及法律问题：临床候选药物的质量和成为安全有效药物的可能性。药事管理和市场营销部门，然后是临床医生总是能够否决科学考量——他们负责拍板。
在目前的环境下上述一切是不可避免的。选择临床候选药物是研发过程中最难做出决策的环节。科学可能提供一个临床候选药物让公司审议和做进一步投资。但是，在这一过程中，营销战略考虑、医生对医疗需求的观点、指临床试验的可行性以及药事管理和知识产权问题等都在科学之上。如果具有完全不同视角的营销专家指出某个药物没有可盈利的市场，科学研究做得多好都于事无补。
当涉及花费5000万〜3亿美元且需耗时2〜3年代价实在昂贵的III期临床时，公司内拥有不同才能的经营人员也持有不同份量的决策权。由于这样重要的决定是如此的破费，对企业的发展又是如此的微妙，因此不可能让科学家和临床医生单独作出那些商业战略家和经济学家的意见不得不占有极大的权重，即使他们并不明白某&种药效所依据的技术细节和FDA批准新药所依赖的具体标准。
为什么生物制品更容易成药？
生物制品是指那些分子大小在3万〜18万道尔顿之间的蛋白质，而我们通常使用的小分子药物分子大小一般为300&#道尔顿。这类生物大分子是内源性的，即在自然状况下存在于体内而非“外来物质”——具有生理功能并被有意地开发成药物。生物制品的长处在于药效显著且副作用少。
生物制品通常只能注射给药
但是，它们也存在一个固有的问题——给药不便。蛋白分子可被胃肠道系统所消化，所以生物制品通常只能注射给药。就其本身而言，生物制品一般安全有效、选择性强且生产成本不再昂贵，但这并不是说没有风险，因为生产时必须确保绝对纯度。&
如果利用价廉的细菌发酵来生产，就必须要保证不含有内毒素，即不存在天然的细菌毒素，因为后者会引起发烧和诸如炎症的不良免疫反应。此外，生物制品中也不应该含有其他的杂蛋白，因为杂蛋白会以无法预料的方式作用于人体免疫系&统。其中我们最不想看到的结果是所产生的不良免疫反应妨碍了机体对正常蛋白的识别。
虽然生物制品类药物获准的适应证小而分散，但仍有一些产品创造了20亿美元的年销售额并建立了数个著名的生物技术公司，如Genentech公司的生长激素及组织型纤维蛋白溶酶原活化剂(tPA);&Amgen公司的促红细胞生成素，以及Biogen公司的P-干扰素。
Genentech公司从临床文献中认识到tPA可以有效溶解血液凝块，并通过重组方法进行生产用于治疗缺血性心肌梗死。此药现在也被用&来治疗非常特选的中风患者。tPA只能用于因血凝块阻断脑部血液而引起的缺血性中风。尽管这是一种比较，tPA不能用于所有类型的中风病人以及必须在发病&后的3个小时内给药这个事实使它只能有效治疗大约2%〜8%的中风病人。当tPA&产生作用时，其效果难以置信。
对于那些生活在有用tPA治疗中风设施的地区且可快速收治的特定中风患者来说，能够在发病初期用到此药，这确实是一个福音。
从商业的角度来看，tPA是产品线延伸的一个极好的实例，即无需额外的基础研究花费，不论是生物还是化学药品，只要安全有用，都可以尝试新的适应证进而&发现新的病人、新的疾病和新的市场、获得新的收入。当然，针对新适应证开展&临床试验是需要一些相应的开发费用的。
所谓的重组技术发展得如此神速，以至于为了急于使用这项技术来生产新的生物制品（顺便提一句，似乎生物制品要比新化学实体更容易获得FDA批准），医药行业已经建立了超出制备抗体所需的、生产极高纯度蛋白质药物的能力。
但不管任何时候，只要一个新系列的生物制品被开发及批准，生产能力起初会承受一些压力，而且突然间会被限制一段时间，这是因为利用重组技术（即发酵）来生产蛋白质是一种需要高超酿酒师和昂贵发酵罐的资本密集型生意。事实上，酿酒业与医药公司都需要酵母来生产各自最好的产品。
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