基因剪刀或在将来能治愈癌症_新浪健康_新浪网
基因剪刀或在将来能治愈癌症
　　（本文出自《知识就是力量》杂志2015年9月刊《基因剪刀——基因组编辑的魔术手术刀》，作者：张树庸）
　　开篇语
　　科学家指出，人们患病多和基因有关，患了也多是因某一基因突变了。如果有一种技术能剪掉突变的基因，再植入健康的基因，是否就能治愈癌症？不要怀疑，目前，基因剪刀技术的出现，将为你揭开谜底！
&&& 1、什么是基因剪刀呢？
　　研究发现，细菌有一种能力极强的免疫系统：当外来的病毒（噬菌体）感染细菌时，细菌就利用身体里的一种酶（Cas9）来切断外来病毒（噬菌体）的基因。这 样，外来的病毒（噬菌体）不能在细菌身体里复制了（繁殖了），就相当于把病毒（噬菌体）间接杀死了，这样细菌就不会得病了。
　　根据这种现象，32岁的中国留美博士张锋（在美国麻省理工学院）发明了一种叫作CRISPR/Cas9的技术，也叫基因编辑技术，这种技术能对基因进行剪切，形成了一套基因编辑系统，或许将来人们治病可以选择“基因手术”。
　　我们知道，人生病大多是由于基因的关系。例如，人患癌症，大多是由于基因突变。如果用CRISPR/Cas9技术将机体里发生突变的基因剪切掉，植入健康的基因，人的癌症就会从根本上治愈。
&&& 2、基因编辑研究引起“科研潮”
　　CRISPR/Cas9技术研究成功以后，世界各国几千个有关实验室都纷纷利用CRISPR/Cas9技术广泛地开展着方方面面的研究，掀起了一股基因编辑研究热潮。
　　例如，中国科学院昆明动物研究所的研究人员，利用基因编辑技术对两个品种的猴子进行基因改造（学术用语叫基因修饰）。经过基因修饰的猴子繁殖的后代，获得了两个基因靶向修饰的小猴子。这一研究工作引起了国外同行专家的特别关注，研究论文发表在美国《细胞》杂志上。
　　中国科学院遗传发育所的研究人员用该技术对水稻和小麦基因进行修饰改造，从事育种研究，获得成功。这一研究工作首次证实了CRISPR/Cas9技术能够用于植物的基因编辑。研究论文刊登在美国《自然生物技术》杂志上。
　　中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所的科研人员，用基因编辑技术治愈小白鼠的遗传病。这一研究成果为疾病治疗开辟了新径。研究论文发表在美国《细胞·干细胞》杂志上。
&&& 3、也能被根治吗？
　　美 国坦普尔大学神经科学研究院主任卡迈勒·哈利利教授和他的同事利用基因编辑技术，首次成功地从人类细胞中彻底清除了潜在的艾滋病病毒（HIV-1病毒）。 该项研究成果发表在美国《国家科学院院刊》上。研究人员认为，这是朝着永久治愈艾滋病的方向迈出的重要一步。专家表示：“这是一项令人兴奋的发现，不过现 在还没有准备进行临床试验，它只是证明了我们正朝着正确的方向前进。”
　　哈利利教授说，因为艾滋病病毒（HIV-1病毒）永远不会从人体的免疫系统消灭，只有用基因编辑技术彻底剪切病毒基因，才能根治艾滋病。
&&& 4、修饰人体免疫细胞
　　据最新消息，美国加州大学旧金山分校的研究人员，已成功利用CRISPR/Cas9技术修饰了人体T细胞。
　　T细胞是免疫细胞，改造能使其升级更具杀伤力。如艾滋病病毒感染人体时，就是利用其表面的CXCR4蛋白来感染T细胞，使其丧失了杀伤力。修饰T细胞使其表面的CXCR4蛋白失去活性后，艾滋病病毒就不能感染T细胞了。
　　在癌症免疫疗法中，此基因编辑技术能成功关闭PD-1蛋白分子，进而诱导T细胞攻击肿瘤。该技术修饰改造T细胞，对治疗人体自身免疫疾病、癌症、艾滋病等都 是一个新的思路。科学家非常看好此技术，T细胞在血液中循环，能到达很多病灶，也方便从患者体内采集，经编辑后再回输到患者体内，能更有针对性地治疗（此 成果见美国《国家科学院院刊》2015年7月刊）。
　　这种CRISPR/Cas9基因剪刀技术，是一种简便、价廉、多功能、高效率的新技术，它也因此被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。
　　编辑：张旭
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作者：环球科学（）
来源：环球科学（）
关键词：基因疗法,白血病
近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。
该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医生认为她的治疗结果是“简直就是一个奇迹”，专家也表示这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。
Layla被出癌症时只有14周。就在断奶不久之后，她出现了心跳加快的症状。血液检测证实Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种，这是儿童白血病最常见的形式。
医生对她进行了数轮化疗，随后又进行了骨髓移植治疗，企图帮助她摆脱癌症，但七周之后，家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。
医生告诉Layla的父母，已经没有任何方法可以挽救Layla了，并且建议临终关怀。但是Layla的母亲Lisa Foley表示不想放弃，要求医生尝试一切方法，即使是从没有在人身上试验过的方法。随后，医院专家告诉这家人，他们正在开发一项新的试验性疗法。
科学家们使用一种新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗白血病，使用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计好程序的免疫细胞去捕捉和杀死抗药的白血病。这种治疗方法以前只在实验室小鼠身上试验过，为此，医学伦理委员会专门召开了紧急，批准了这种新疗法在Layla身上的使用。
Layla的父亲名叫Ashleigh Richards，是一名30岁的司机，他说：“这项治疗从未用于人类，这听起来太恐怖了。但尽管有风险，我们还是想尝试这种治疗。她病得那么痛苦，我们必须要做点什么。”
Layla被注入一小瓶1ml Ucart19的基因改造细胞。和医生预期一样，她得了皮疹，但除此之外似乎都很好。几周之后，Layla的父亲打电话通知她的母亲，说会诊医生已经得到了治疗结果。
“我原以为会是个坏消息，”Layla的母亲说，“但是随后他说，基因编辑的细胞起效果了，我们都喜极而泣。”
Richards先生说：“尽管现在她很好，但是我们不知道未来会怎样。目前她仍然需要每月检查骨髓细胞，她的余生可能都需要药物维持。”Foley女士说：“我们很幸运，在正确的时间正确的地点得到了这小瓶细胞。期待Layla可以保持健康，也希望这种新型的治疗手段可以帮助更多的孩子。”
Layla的主治医生，Gosh医院骨髓移植主任Paul Veys教授说：“这是我们第一次在人身上使用这种治疗手段，我们不知道它是否会起效、何时起效，当知道它起效果的时候我们都乐疯了。要知道，她的白血病实在非常严重，能有这种治疗效果简直就是一个奇迹。”
伦敦大学学院儿童健康研究所细胞和学教授，大奥蒙德街医院顾问Waseem Qasim说：“我们只在一个非常坚强的小姑娘身上使用了这种治疗手段，对于这是否适合所有孩子，还必须保持谨慎态度。但是，这是新基因工程技术的一个里程碑，这个小姑娘身上的治疗效果是令人惊讶的。如果可以复制，它就代表着我们在白血病和其他癌症治疗方面向前迈进了一大步。”( )
(责任编辑：夏妮)
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