非典型溶血性尿毒症首个治疗药——依库珠单抗
非典型溶血性尿毒症首个治疗药
9月23日批准Soliris（eculizumab，依库珠单抗）治疗非典型溶血性尿毒症（aHUS）。aHUS是一种罕见的慢性血液病，可导致肾衰竭，也与死亡和中风风险增加相关。
aHUS病例在所有溶血尿毒综合征占5至10％。此症对儿童有严重影响。
Soliris通过抑制蛋白在aHUS中起重要作用的蛋白质产生效果，它是一种靶向治疗药物。早在2007年3月美国FDA批准了Soliris用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿。这是一种罕见类型的血液疾病，它可致残和过早死亡。Soliris被列为罕用药。
治疗aHUS尚无获得FDA批准的其它药物，血浆疗法（血浆置换或新鲜冷冻血浆输注）是目前的标准治疗手段，其安全性和效果尚未在对照试验中得到充分研究。Soliris是获准用于治疗这一危及生命疾病的首个药物。
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非典型性溶血性尿毒症
发病时间：不清楚
查出有尿毒症，双肾已经基本没有排毒功能，只能靠透析维持生命。出现尿毒症的早期症状怎么办？现在家人和朋友们都非常担心我的病情，我一天天也是茶不思饭不想，想尽快摆脱病魔那位医生朋友能帮助解答下，在这里先谢谢你。
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医生回答(3)
擅长：全科
有些患者，已经进入尿毒症期了，但却一直拖延，不愿意接受透析治疗，总担心透析副作用、费用等等。很多患者还会寄希望于中医中药治疗能“治愈”尿毒症，摆脱透析。其实透析就是代替肾脏工作，当患者进入尿毒症期时，患者肾脏应该损坏了超过90%以上，如果这时一直拖延而不采取替代治疗，那么毒素存留体内，对身体其它的脏器也会带来不可逆的损害，如心脏、消化系统、骨骼、血液系统等。而尿毒症是药物治疗不可能治愈的疾病，不存在所谓的能治愈尿毒症的“灵丹妙药”。因此尿毒症患者应该毫不犹豫地及时采取肾脏替代治疗，即透析治疗。可进行血液透析与腹膜透析治疗。但是无论血透还是腹透，都只能代替肾脏的清除代谢废物、维持水、电解质、酸碱平衡的作用，而无法替代肾脏的另外一个重要功能，即内分泌功能。肾移植是尿毒症病人最合理、最有效的治疗方法。
擅长：全科
尿毒症患者消化系统的最早症状是食欲不振或消化不良，很多患者会以为这个是胃病的症状;病情加重时可出现厌食，恶心、呕吐或腹泻。这些症状的发生可能与肠道内细菌的尿素酶将尿素分解为氨，氨剌激胃肠道粘膜引起炎症和多发性浅表性小溃疡等有关。患者常并发胃肠道出血。此外恶心、呕吐也与中枢神经系统的功能障碍有关。　　心血管系统症状　　尿毒症患者由于肾性高血压、酸中毒、高钾血症、钠水潴留、贫血及毒性物质等的作用，可发生心力衰竭，心律失常和心肌受损等。由于尿素(可能还有尿酸)的剌激作用，还可发生无菌性心包炎，患者有心前区疼痛，体检时闻及心包摩擦音。严重时心包腔中有纤维素及血性渗出物出现。　　呼吸系统症状　　酸中毒时患者呼吸慢而深，严重时可见到酸中毒的特殊性Kussmaul呼吸(库斯莫尔呼吸，又称酸中毒大呼吸)。患者呼出的气体有尿味，这是由于细菌分解唾液中的尿素形成氨的缘故。严重患者可出现肺水肿，纤维素性胸膜炎或肺钙化等病变，肺水肿与心力衰竭、低蛋白血症、钠水潴留等因素的作用有关。纤维素性胸膜炎是尿素剌激引起的炎症;肺钙化是磷酸钙在肺组织内沉积所致。
擅长：全科
尿毒症是肾脏组织几乎全部纤维化，导致肾脏功能丧失的结果。肾脏纤维化是在肾脏损伤早期启动的，所以凡是肾脏疾病都要引起高度重视，及时规范治疗，防止尿毒症危重症的发生。专家介绍说，肾脏纤维化是一种病理生理改变，是肾脏的功能由健康到损伤，再到损坏，直至功能丧失的渐进过程。肾功能不全的晚期，尿毒症性心包炎(uremic pericarditis)的发生率为40%～50%，多为纤维素心包炎，但多数伴有血性心包积液。
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溶血性尿毒症综合征10例报告
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溶血性尿毒症综合征10例报告典型的溶血尿毒症（HUS）诊断标准为微血管病性溶血性贫血、血小板减少及急进性肾功能衰竭，其发病率低。本病虽少，但起病急，进展快，其发病机制还不十分清晰，缺乏特异治疗。现将病例报道如下。
1 临床资料
1.1 一般资料
10例患者年龄10～70岁，平均32．38±16．45岁。5例HUS发生在产后3～14天，病因为产后合并宫内感染1例，1例产后宫内胎盘碎片滞留，3例病因不明，2例HUS病因为肠道感染，3例为肿瘤化疗后。
1.2 临床表现
溶血性贫血，进行性少尿、无尿。贫血、皮肤巩膜黄染伴出血倾向、腹痛。6例有胸腹水，7例有发热、水肿。血红蛋白46～90g／L，平均78g／L。网织红细胞升高，红细胞形态大小不一，中心区明显感染，血片可见破碎红细胞。白细胞总数（16．0～21．5）×109／L，血小板（13～45）×109／L，纤维蛋白降低，凝血酶原时间、部分凝血活酶时间均延长。总胆红素及非结合胆红素升高，肝酶88～1380U／L。尿24h蛋白定量0．8～3．2g。血尿素氮15，5～22μmol／L，肌肝468～1269μmol／L。B超检查双肾轻度增大。1例行肾活检术，23个肾小球有21个上皮性新月体。
5例行血液透析。1例产后HUS血透4次后，病情好转，出血倾向停止，黄疸消退，进入多尿期，肾功能、肝功能好转，脱离血透。1例经血透后肾功能无好转，行维持性血透治疗。3例肿瘤HUS病人经过血透后无好转死于全身衰竭。2例肠道感染后HUS经血液抗感染和电解质紊乱的纠正、胃肠道休息和适当的营养维持后，肾功能、肝功能恢复。
HUS多发生在婴幼儿，大约90％的儿童病例前驱症状有腹泻，与大肠杆菌血清型0157：H7感染有关。HUS可继发于多种药物、肿瘤、妊娠、AIDS、系统性功能失调和肾小球肾炎。成人HUS多见于妊娠妇女。虽然大多病例的发病机制不是很清楚，但内皮细胞的损害，和同时出现血管痉挛及血小板被激活，前列腺素、血栓素的比例失衡，内皮衍生物舒张因子释放减少，可能与HUS／TIP的发病机制及肝脏酶的升高有关。许多因素可引发HUS，可分为外源性、内源性两大类。外源性因素包括1）毒性因素，如中毒，大剂量化疗以及某些药物所致；2）感染性因素，指细菌、病毒等病原体感染机体后引发HUS。内源性因素也可分为两类：1）原发性的HUS，主要由于遗传因素所致；2）继发性HUS，指继发于肿瘤、恶性高血压、子瘸及某些免疫性疾病（如SLE、类风湿性关节炎）等原发病的HUS。
许多HUS病人临床上常有神经症状、紫癜、出血、不适和腹痛、黄疸等。本组病例有以下特点：1）3例产后出现急剧失血性贫血，虽经输血等积极治疗，仍有贫血、黄疸、肉眼血尿；2）发病后病情急剧恶化，短期内出现无尿、少尿、肉眼血尿、全身水肿，及急性肾功能衰竭，伴功能性严重损害；3）发病同时查血小板计数逐渐减少，测其它各项血管内凝血检查均为阳性。
提倡早期进行预防性透析，在确立急性肾衰竭诊断2天内，凡属高分解代谢型应立即进行透析治疗。非高分解代谢型出现下列情况患者，应立即进行透析治疗：①尿毒症症状明显，如出现恶心、呕吐、精神症状等。②有水钠潴留或充血性心力衰竭的症状。③严重高钾血症，血钾&6．5mmol／L，心电图出现明显的高钾表现。④血肌酐为580．4～707．2μmol／L（6～8mg／dl），尿素氮&28．6mm／L（80mg／dl）。⑤严重的代谢性酸中毒，血HC03―浓度持续&10mmol／L，补碱后难于纠正者。
HUS的治疗有文献报道，疾病早期作血浆置换治疗，可使大部分病人的病情得到控制，如果初期治疗仅为暂时的缓解或者无效，因此对最主要的治疗方案需作修改。近来有人证实血浆置换对PHUS的治疗确有疗效。输新鲜冰冻血浆能使前列腺素活性物质、抗凝血活酶Ⅲ得到补充，从而使前列腺素活性恢复，血小板计数上升，微血管病性溶血及病人临床症状得到缓解。文献报道疾病早期应用血浆置换治疗成人HUS对病情有所改善，但52例病人中有许多人伴长期并发症。也有文献对肝素、纤维蛋白原、抗血小板药物、前列腺素注射液、VitE等药物的治疗HUS的疗效提出否定。
由于HUS的病情重，加上治疗缺乏特异性，且并发症高，预后差，造成80年代死亡率高达50％。近年来由于对HUS的认识的提高，作到早期诊断，早期应用血浆置换以及强的松等治疗，生存率可达到84％。因此早期诊断，早期治疗，对HUS的生存率的提高是有帮助的。
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