转过路角忽然发现，3岁的儿子已在路口等着自己回来。
在0℃的江苏无锡街头，环卫工用双手疏通下水道。
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　　外媒称，一家私营生物技术公司宣布要开始试验一项突破性新技术，DNA经过修改的人类可能会在两年内出现。
　　据英国《每日电讯报》网站11月13日报道，总部设在美国的埃迪塔斯医药公司表示，它打算在世界上率先对遗传性疾病――在此案例中是能致盲的先天性黑症――患者的DNA进行“基因编辑”。
　　报道称，先天性黑症会妨碍视网膜的正常功能，视网膜是眼球后部细胞的感光层。这种疾病在人出生时或生命的头几个月里发生，患者最终有可能彻底失明。
　　这种罕见的遗传疾病是由基因缺陷造成的，相关基因负责指导生成视觉所必需的蛋白质。
　　但埃迪塔斯医药公司的科学家们认为，他们可以使用突破性的基因编辑技术CRISPR来修复发生突变的DNA。
　　公司首席执行官凯特琳&博斯利在美国举行的一个会议上说，公司希望2017年开始在失明患者身上试用该技术。
　　报道称，这将是该技术首次用于人类。基因编辑在美国是被禁止的，因此公司需从卫生监管部门获得特别许可。
　　博斯利在马萨诸塞州剑桥市的EmTech会议上说：“感觉很快，但我们在以科学所允许的节奏进行。”
　　CRISPR指的是成簇的、规律间隔的短回文重复序列，是细菌的一种天然防御机制。
　　报道称，细菌的DNA中携带属于病毒的遗传密码链，这样当病毒靠近时它们就能够识别。一旦它们发现病毒，就会释放一种酶来攻击并剪除这个密码区域。
　　科学家们利用这一机制，把它当作一种“分子剪刀”来去除DNA的突变区域。
　　报道称，但是该技术饱受争议，因为它从根本上改变一个人的遗传密码，而经过修改的遗传密码会传给后代。批评者还担心，它有可能对基因组的其他部分产生意想不到的后果，有可能导致出现“定制婴儿”。
　　今年4月，有中国科学家对无法发育成婴儿的问题胚胎进行基因改造，修改了导致地中海贫血的基因。
　　但肯特大学遗传学教授达伦&格里芬说，这种新的治疗方法给患有遗传性疾病的人带来真正的希望。他表示：“CRISPR技术的应用范围很广，包括治疗遗传性疾病。遗传性眼病明显可作为一个起点，因为这方面已经有经典的基因治疗先例。在我看来，若与儿童失明相比，所谓‘基因改造完美婴儿’的说法纯属混淆视听的闲扯。”
　　据美国《麻省理工学院技术评论》称，参与埃迪塔斯医药公司试验的患者眼中将被注射“各种病毒”，这些病毒接受的指令是从患者感光细胞里名叫CEP290的基因中删除约1000个DNA字符。
　　报道称，如果获得成功，类似的治疗方法可用于数以千计由基因错误引起的遗传疾病，比如亨廷顿氏舞蹈症和囊性纤维变性。
　　不过，有些英国专家对这一最新消息持谨慎态度，认为短短两年便取得如此巨大的进展似乎太快了。
　　“基因联盟”组织的阿拉斯泰尔&肯特说：“这似乎很不成熟。不过，CRISPR是一项非常令人振奋的技术，无疑具有巨大潜力，引起了世界各地研究人员的关注。若要把CRISPR的潜力变为现实，应通过得到道德认可和同行评议的高质量的生物医学研究对该技术进行全面探讨。否则，急于找到治疗办法的家庭可能容易接受热心过头的CRISPR技术倡导者提出的貌似合理的治疗方案。”
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客服邮箱：　　报道& 早在2年前CRISPR就位列《科学家》（The Scientist）杂志突破进展的名单之中，今年因为这一基因编辑技术在改良和应用方面取得的一些新进展，其再度入选。
今年，报道的进展包括有利用CRISPR来编辑表观基因组；发现适合装入到病毒载体中实现高效体内基因组改造的更小的Cas9蛋白；发现了4个可以扩展基因编辑工具箱的新cas蛋白；设计出了一种不那么紧密结合错配DNA的改良Cas9等。但今年最大的新闻是有关这一技术的应用方面――它在编辑人类生殖细胞中的应用（延伸阅读： ）。
4月，中国中山大学的研究人员在《Protein & Cell》杂志上报道称，他们成功利用CRISPR/Cas9系统在无法存活的人类受精卵中切割了内源性的β-globin基因。这项研究激发了关于适度利用CRISPR，及是否可以操控人类胚胎或生殖细胞的激烈争论。
4月，加州大学欧文分校的干细胞研究人员、Paul Knoepfler在他的博客上写道：“这项研究再次确证了需要暂停体内人类基因编辑研究的原因。”再生医学联盟主席Edward Lanphier对此表示赞同。他和同事们在Nature评论中写道：“在我们看来，利用当前的技术对人类胚胎进行基因组编辑有可能会对后代造成不可预测的影响。这使得它变得危险，且在伦理上是无法接受的。”
美国国立卫生研究院(NIH)也对利用CRISPR来编辑人类生殖细胞持谨慎态度；在该月月底，这一机构宣布了它将不会为这类研究提供资助。NIH主任Francis Collins在一份声明中写道：“多年来已从不同的角度讨论了改造人类胚胎中的生殖细胞来满足临床目的这一想法，人们普遍认为这一条不应该跨越的界限。这一技术的发展为我们提供了一个精巧的新方法来进行基因组编辑，但仍然有人强烈地反对从事这样的活动。”
并非所有人都反对CRISPR这方面的应用，CRISPR有潜力治疗各种遗传疾病。在今年9月，著名的生物伦理学组织Hinxton Group就宣称它支持对人类胚胎进行基因编辑，以实现某些研究和医学应用。
这一争论在本月早些时候由美国国家科学院在华盛顿举行的国际峰会上达到顶峰。来自6大洲20个国家的400多名研究人员，其中包括CRISPR技术的一些发明者，汇聚一堂讨论了何时及如何应用这一强大的工具。尽管与会者大多持支持态度，并对精确基因编辑感到兴奋，即使它可能被应用于人类生殖细胞，发言者中仍有人持谨慎态度。
在峰会的最后一天，组委会的成员发布了他们的官方报告，支持CRISPR用于基于体细胞的基因治疗，而反对用于生殖细胞编辑“除非及直到(i) 在正确认识和平衡风险、潜在利益和替代选择的基础上，相关的安全及效力问题得到解决；(ii)并对所提出应用的适当性取得广泛的社会共识。”
同时，在关于谁是这项技术的拥有者的专利之争打响之时，一些研究人员已在致力推动CRISPR进入临床。就在上周，多伦多病童医院的研究人员利用了改造的这一技术来提高来自杜氏肌营养不良（DMD）患者的细胞中的utrophin蛋白水平。
加州理工学院的David Baltimore在国际峰会上说：“我们可能即将步入到人类历史的一个新时代。尽管现在基因编辑还处于起步阶段，有可能使用基因编辑的压力迟早将会加剧，我们现在采取行动将引导我们进入未来。”
（：何嫱）
推荐原文摘要：
Year in Review: CRISPR Blossoms
CRISPR made The Scientist’s list of top advances two years ago, and again this year, thanks to seemingly weekly publications about new improvements to and uses of the gene-editing technology. The improvements reported this year include the use of CRISPR t a smaller Cas9 protein that fits in a viral vector for efficient in viv the discovery of four new Cas proteins that could expand the gene- and the engineering of an altered Cas9 that binds less tightly to mismatched DNA. But the biggest news this year was on the application side of the technology―namely, its use to edit the human germline.(/)版权所有，未经书面许可，不得转载
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为什么欧美和其他国家都可以实行分级诊疗，我们过去的三级医疗体制也可以做到，为什么现在却做不到？是政府的问题还是医院的问题，是医生的问题还是患者的问题？我认为，问题的主要症结在于医生的执业模式与支付制度。这两个问题也归结到“政府的问题”上。小木虫 --- 500万硕博科研人员喜爱的学术科研平台
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有人用CRISPR/Cas9系统做细胞基因敲除吗交流下
有人用CRISPR/Cas9系统做细胞基因敲除吗交流下，完全新手，大概多长时间可以做得好。交流下啊啊:hand:
最近是很火:hand:
什么内容被屏蔽
可以说说效率怎么样吗，用的是几个grna？一次4个grna敲2个基因做过吗？
做双敲概率有点小低
:hand:已是群成员
你好，我也想做lenticrispr，方便加交流吗
可以。加我qq：
可以馈赠些质粒么，俺是武大的:(
馈赠或者交流这种事情要和老板联系的啊，我只是学生而已
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随时随地聊科研基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞
科技日报华盛顿8月3日电
(记者何屹)美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要，这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。
CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能使T细胞表面一种称为趋化因子受体CXCR4的蛋白质失去功能。这种蛋白可被艾滋病病毒利用感染T细胞，进而引发艾滋病。在癌症免疫疗法中，科学家发现，新方法还可成功关闭
PD-1分子，进而诱导T细胞攻击肿瘤。
科学家对CRISPR/Cas9方法抱有极大的希望，因为其简单又不昂贵，可以编辑人类任何组织和器官的遗传信息。T细胞在人体的血液中循环，不仅能到达许多疾病的病灶，而且很容易从患者那里采集，经过CRISPR/Cas9编辑后送回体内，进而发挥疗效。但实践中利用其来编辑T细胞十分困难。研究人员耗时长达一年半，才优化了相关方法。
目前，利用CRISPR/Cas9编辑人类T细胞的效率还十分低下，只有很小比例的T细胞能被成功修饰。此前，科学家已可以通过插入或删除随机序列来关闭基因，但是尚不能使用CRISPR/Cas9粘贴特定的新序列，以修正T细胞中发生的基因突变。
马森实验室等单位的研究人员通过简化Cas9和向导RNA向细胞的传递方法，解决了上述难题。他们将Cas9与向导RNA装配在一起，利用电穿孔技术，可迅速将其传递到细胞内部。
利用这些新技术，研究人员成功编辑了趋化因子受体CXCR4和PD-1，甚至能将新的序列替代特定碱基序列。由于T细胞在人体中不断更新，其基因修饰不会传递给后代。研究人员希望，利用Cas9治疗患病T细胞的新方法能进入临床，用于治疗免疫性疾病以及免疫缺陷，如气泡男孩症等疾病。
基因编辑技术成功精确修饰人类T细胞
(记者何屹)美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。研究人员希望，利用Cas9治疗患病T细胞的新方法能进入临床，用于治疗免疫性疾病以及免疫缺陷，如气泡男孩症等疾病。
科技日报华盛顿8月3日电
(记者何屹)美国加州大学旧金山分校的研究小组利用基因编辑技术CRISPR/Cas9精确修饰了人类T细胞。由于T细胞在人体免疫系统中作用十分重要，这一研究成果将为治疗糖尿病、艾滋病及癌症等提供全新的手段。
CRISPR/Cas9是最新出现的一种由RNA指导的Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。新的方法能使T细胞表面一种称为趋化因子受体CXCR4的蛋白质失去功能。这种蛋白可被艾滋病病毒利用感染T细胞，进而引发艾滋病。在癌症免疫疗法中，科学家发现，新方法还可成功关闭
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利用这些新技术，研究人员成功编辑了趋化因子受体CXCR4和PD-1，甚至能将新的序列替代特定碱基序列。由于T细胞在人体中不断更新，其基因修饰不会传递给后代。研究人员希望，利用Cas9治疗患病T细胞的新方法能进入临床，用于治疗免疫性疾病以及免疫缺陷，如气泡男孩症等疾病。
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